Biotechnologiebedrijf Vesper Bio kondigt aan dat het heeft de fase van de enkelvoudige oplopende dosis in zijn klinische proef voltooid van zijn potentieel ziekte-modificerende behandeling voor FTD-GRN.

Het doel van de enkelvoudige oplopende dosisfase was om te bepalen hoe het lichaam het medicijn absorbeert, verdeelt en metaboliseert, en om mogelijke bijwerkingen te monitoren. De studie stelde Vesper Bio ook in staat om de hoogste veilige dosis te bepalen die geen bijwerkingen veroorzaakt.

VES001 is bedoeld voor de behandeling van FTD veroorzaakt door mutaties in de GRN gen door selectief het eiwit sortilin te remmen. FTD-GRN veroorzaakt abnormaal lage niveaus van een ander eiwit, progranulin, dat een essentiële rol speelt bij het beschermen van neuronen. Sortilin bindt zich aan progranulin en richt het op afbraak, wat bijdraagt aan FTD-GRN. Door sortilin te remmen, hoopt Vesper Bio cellen te beschermen en te behouden die onaangetast zijn door neurodegeneratie.

Volgens Vesper Bio tonen de tijdens de studie verzamelde gegevens aan dat VES001 veilig is en goed wordt verdragen door deelnemers. Ze ontdekten ook dat het medicijn succesvol de hersengebieden binnendrong die zijn aangetast door FTD. Op basis van de huidige gegevens voorspelt het bedrijf dat het medicijn één tot twee dagelijkse doses nodig zal hebben.

"Deze uitstekende resultaten in een vroeg stadium zijn zeer bemoedigend en sporen ons aan om VES001 te ontwikkelen als een zeer effectieve nieuwe behandeling voor FTD(GRN)", aldus Mads Kjølby, MD, PhD, medeoprichter en medisch directeur van Vesper Bio.

“Vesper Bio zal blijven zoeken naar manieren om deze opwindende ontdekking ten goede te laten komen aan de levens van patiënten en hun families. “We kijken ernaar uit om voort te bouwen op deze opwindende gegevens en meer bewijs te verzamelen van het aanzienlijke potentieel dat sortilin-remming heeft als een ziektemodificerende strategie.”

Nu de fase van de enkelvoudige oplopende dosis van de proef is voltooid, kan Vesper Bio nu VES001 evalueren om de werkzaamheid van het medicijn bij mensen met FTD-GRN te bepalen. Naast het verzamelen van verdere veiligheidsgegevens, zal dit deel van de eerste fase bepalen of het medicijn voldoende belofte toont om door te gaan naar een grootschaliger onderzoek.

Biotechnologie- en biofarmaceutische bedrijven zoals Vesper Bio boeken aanzienlijke vooruitgang in de zoektocht naar effectieve interventies en diagnostische hulpmiddelen voor FTD. Aprinoia-therapieën En Transposon Therapeutica hebben onlangs Fast Track-aanduidingen ontvangen voor hun respectievelijke PET-tracer en FTD-GRN-interventie.

Bent u geïnteresseerd om betrokken te raken bij FTD-onderzoek? FTD-stoornissenregister is een krachtig hulpmiddel waarmee u in contact kunt komen met mogelijkheden om deel te nemen aan onderzoek. Ook kunt u onderzoekers begeleiden met uw eigen ervaringen met FTD.