Biofarmaceutisch bedrijf Passage Bio veelbelovende vooruitgang benadrukt in zijn fase 1/2 klinische proef voor een vorm van genetische FTD in een recente driemaandelijkse update.

De upliFT-D-studie van Passage Bio evalueert PBFT02, een experimentele gentherapie voor FTD veroorzaakt door gemuteerde varianten van de GRN gen dat kan leiden tot een onvermogen om het eiwit progranuline te produceren, dat een cruciale rol speelt in verschillende biologische processen. PBFT02 maakt gebruik van een ontwikkeld virus om een gezonde kopie af te leveren GRN. Eind 2023 maakte het bedrijf bekend veelbelovende voorlopige resultaten uit het proces.

“Het begin van 2024 werd gekenmerkt door een sterke uitvoering, terwijl we doorgaan met het bevorderen van onze wereldwijde upliFT-D klinische proef in FTD-GRN en van plan zijn om de komende twaalf maanden betekenisvolle gegevens te leveren”, aldus Passage Bio President en CEO Will Chou, MD . “We zijn verheugd om bijgewerkte tussentijdse gegevens te delen die een aanhoudende stijging aantonen [hersenvocht] progranulinespiegels zes maanden na de behandeling bij twee patiënten. Deze consistente progranulinerespons onderstreept het gedifferentieerde profiel van PBFT02 en geeft ons vertrouwen in de impact die onze therapie kan hebben op patiënten bij de huidige dosis. Het momentum in ons programma is sterk geweest sinds we vorig jaar bemoedigende eerste gegevens deelden, en we zijn blij dat we de dosering van alle vijf patiënten in Cohort 1 hebben voltooid.”

Naast het doseren van alle deelnemers in het eerste cohort, kondigde Passage Bio aan dat het van plan is later in de eerste helft van 2024 te beginnen met het doseren van een tweede groep. Passage Bio merkte op dat meerdere mensen met een GRN mutatie worden geëvalueerd om in aanmerking te komen voor onderzoek op proeflocaties in Brazilië, Canada, de Verenigde Staten en Europa. Aanvullende veiligheids- en biomarkergegevens van het eerste cohort worden verwacht in de tweede helft van 2024, terwijl follow-upgegevens over twaalf maanden worden verwacht in de eerste helft van 2025, samen met initiële biomarker- en veiligheidsgegevens van het tweede cohort.

Passage Bio kondigde ook aan dat het een proces was begonnen met de Amerikaanse Food and Drug Administration om feedback te krijgen over zijn plannen om FTD te behandelen die wordt veroorzaakt door C9orf72 genetische mutaties. gelijk aan FTD-GRN, FTD-C9orf72 wordt geassocieerd met abnormale ophopingen van het eiwit TDP-43, waarbij bestaand onderzoek aantoont dat het verhogen van de progranulinespiegels TDP-43-gerelateerde pathologie kan verminderen en het proces van neurodegeneratie kan vertragen. Het bedrijf verwacht later dit jaar feedback van de FDA.

Ongeveer 40% van de mensen bij wie de diagnose FTD is gesteld, heeft een familiegeschiedenis van een of meer familieleden waarbij de diagnose FTD of een vergelijkbare aandoening is gesteld, wat bekend staat als ‘familiale FTD’. Bij een subgroep van mensen met familiale FTD is er sprake van een bekende genetische mutatie, zoals GRN of c9orf72 is de oorzaak. Bezoek FTD en genetica meer leren.

Bent u geïnteresseerd in deelname aan een proef zoals upliFT-D? Schrijf je in voor de FTD-stoornissenregister om op de hoogte te blijven van onderzoeksmogelijkheden en om uw ervaringen met FTD te delen om onderzoekers te begeleiden. U kunt ook een bezoek brengen aan de studies op zoek naar deelnemers pagina voor meer informatie over de mogelijkheden voor proefdeelname waarvoor u mogelijk in aanmerking komt.