AviadoBio aangekondigd op 15 april dat de eerste deelnemer is behandeld in zijn Fase 1/2 ASPIRE-FTD-studie waarin de gentherapie AVB-101 wordt geëvalueerd als interventie voor FTD-GRN.

“Er is een cruciale behoefte aan nieuwe behandelingen voor mensen met FTD-GRN”, zegt David Cooper, MD, hoofdarts van AviadoBio. “Het gebrek aan effectieve ziektemodificerende behandelingen maakt deze diagnose bijzonder moeilijk voor patiënten en hun families die momenteel geen beschikbare behandelingsopties hebben voor deze verwoestende en progressieve ziekte. De behandeling van de eerste patiënt met ASPIRE-FTD betekent een belangrijke stap voorwaarts in het begrijpen van het potentieel van AVB-101, dat al veelbelovend is gebleken in preklinische onderzoeken.”

De GRN gen bevat instructies voor de productie van een eiwit genaamd progranuline, dat een cruciale rol speelt bij het overleven van cellen en bij het reguleren van ontstekingen. Overerfde variaties in dit gen kan leiden tot een verminderde progranulineproductie, wat uiteindelijk kan leiden tot abnormale accumulatie van een eiwit, meestal TDP-43, in de hersenen, wat verband houdt met de ontwikkeling van FTD.

AVB-101 is een gentherapie die tot doel heeft een functionele kopie te leveren van de GRN gen om de progranulineproductie in aangetaste hersengebieden te herstellen. De behandeling wordt geleverd via een enkele, minimaal invasieve procedure waarbij de genkopie rechtstreeks aan de thalamus van de hersenen wordt toegediend, die een cruciale rol speelt in verschillende hersenfuncties en talloze verbindingen heeft met andere hersengebieden. AviadoBio merkt op dat deze methode werd gebruikt om de bloed-hersenbarrière veiliger en effectiever te passeren, terwijl de noodzakelijke dosering werd geminimaliseerd.

“AviadoBio zet zich in voor het naar voren brengen van een innovatieve gentherapiebehandeling voor FTD-GRN, en dit moment markeert een belangrijke mijlpaal voor de FTD-gemeenschap en ons bedrijf”, aldus Lisa Deschamps, CEO van AviadoBio. “We zijn dankbaar voor de toewijding van de klinische onderzoekers van ASPIRE-FTD die AVB-101 bestuderen en enorm dankbaar voor de families die deelnemen aan klinische onderzoeken naar nieuwe behandelingsopties die de toekomst kunnen veranderen voor generaties gezinnen die met FTD-GRN leven.”
De FDA goedgekeurde AVB-101 voor klinische onderzoeken in de VS in november 2023 en kreeg in dezelfde maand een Fast Track-aanduiding. Het Fast Track-proces helpt bij de ontwikkeling en versnelt het beoordelingsproces van nieuwe medicijnen die ernstige aandoeningen behandelen en in een onvervulde behoefte voorzien – in dit geval de behoefte aan FTD-behandelingen. Er zijn momenteel locaties geopend in Polen, Spanje en Nederland, en binnenkort worden vestigingen in de VS en andere landen verwacht.

Verschillende bedrijven voeren momenteel klinische onderzoeken uit om interventies voor verschillende vormen van FTD te evalueren, waaronder enkele voorbeelden Passage Bio's aankondiging van hoopvolle gegevens uit zijn eigen fase 1/2-studie voor een gentherapie gericht op FTD-GRN en de aankondiging door Transposon van tussentijdse resultaten voor zijn Fase 2-studie voor zijn medicijn dat zich richt op een specifieke genetische vorm van FTD-ALS. Aanvullende onderzoeken voor genetische FTD zijn te vinden op de website Pagina Studies op zoek naar deelnemers van de AFTD-website.

Bent u geïnteresseerd in deelname aan onderzoek? Naast klinische onderzoeken zijn er ook vele manieren om deel te nemen, zoals longitudinale studies, de FTD-stoornissenregisteren hersendonatie.