De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft een ‘doorbraaktherapie’ toegekend aan latozinemab, een experimentele behandeling voor FTD veroorzaakt door een GRN genetische mutatie. Het medicijn wordt ontwikkeld door Alector in samenwerking met biofarmaceutisch bedrijf GSK.

“Met deze benoeming kijken we uit naar verdere productieve gesprekken met de FDA, waarbij we de onvervulde behoefte erkennen van mensen die leven met FTD-GRN, een ernstige aandoening waarvoor geen door de FDA goedgekeurde behandelingsopties beschikbaar zijn”, aldus Arnon Rosenthal, CEO van Alector. PhD in een persbericht. “Latozinemab, de meest geavanceerde progranuline-verhogende kandidaat in de klinische ontwikkeling van FTD-GRN, wordt momenteel onderzocht in de centrale INFRONT-3 fase 3-studie, die doelinschrijving behaald in oktober 2023.”

FTD-GRN wordt veroorzaakt door erfelijke variaties in de GRN gen belemmeren het vermogen van het lichaam om progranuline te produceren, een eiwit dat helpt bij het overleven van cellen en helpt bij het reguleren van ontstekingen. Verlaagde niveaus van progranuline worden in verband gebracht met neurodegeneratie.

Latozinemab werkt door het remmen van een receptor die de natuurlijke afbraak van progranuline veroorzaakt. Vorige vroege fase klinische proeven door Alector meldde dat het medicijn “over het algemeen veilig was en goed werd verdragen” door deelnemers aan het onderzoek. Er werd waargenomen dat de progranulinespiegels terugkeerden naar normale niveaus en bleven daar tijdens de behandeling. Door te worden aangemerkt als een baanbrekende therapie, zal het medicijn profiteren van een beoordelingsproces dat is ontworpen om de ontwikkeling ervan te versnellen.

“Nu latozinemab nu is aangewezen als baanbrekende therapie, kunnen we een nog grotere samenwerking verwachten tussen Alector, GSK en de FDA”, aldus AFTD Senior Director of Scientific Initiatives Penny Dacks, PhD. “Zodra de klinische proef is afgerond, zal er een versneld besluitvormingsproces plaatsvinden door de toezichthouders over het al dan niet goedkeuren van de behandeling voor gebruik bij mensen met FTD-GRN. Hoewel latozinemab alleen een behandeling is voor mensen met FTD-GRN, wordt er al onderzoek gedaan naar behandelingen voor andere vormen van FTD – we zullen niet stoppen totdat er een behandeling voor iedereen is.”

Terwijl de Alector-studie met latozinemab de inschrijving heeft stopgezet, zijn verschillende andere klinische onderzoeken actief op zoek naar mensen die getroffen zijn door FTD-GRN om andere veelbelovende behandelingen in klinische onderzoeken te testen. Bezoek de Studies op zoek naar deelnemers pagina voor meer informatie over onderzoeken waarbij actief wordt gerekruteerd. Aanmelden voor de FTD-stoornissenregister is een andere manier waarop gediagnosticeerde personen, zorgpartners en familie kunnen deelnemen aan onderzoek.