Biofarmaceutisch bedrijf AviadoBio heeft op 1 juli aangekondigd dat zijn ASPIRE-FTD fase 1/2 klinische studie opende zijn eerste proeflocatie in de Verenigde Staten, in het Wexner Medical Center van de Ohio State University. Het bedrijf evalueert de experimentele gentherapie AVB-101 als interventie voor FTD veroorzaakt door een variant van de GRN gen.

De GRN gen bevat instructies voor het progranuline-eiwit, dat een cruciale rol speelt bij de celoverleving en bij het reguleren van ontstekingen. FTD-GRN wordt veroorzaakt door de genetische variant die de productie van progranuline remt, wat leidt tot de abnormale ophoping van een eiwit (zoals TDP-43) in de hersenen. De gentherapie AVB-101 heeft tot doel een functioneel effect te bieden GRN genkopie om de productie van progranuline te herstellen.

J. Bradley Elder, MD, hoogleraar neurologische chirurgie bij Wexner, bespreekt het belang van de klinische proef:

“Voor mensen met FTD-GRN zijn geen ziektemodificerende behandelingen beschikbaar, en de impact van deze aandoening is groot voor zowel patiënten als hun families. Er is dringend behoefte aan samenwerking tussen onderzoekers, artsen, patiënten, belangenbehartigers en families om moedig nieuwe benaderingen voor FTD te verkennen, inclusief innovatieve en gerichte benaderingen. Deze studie zal ons in staat stellen te onderzoeken hoe zeer gerichte GRN-suppletie een potentiële doorbraakbehandeling zou kunnen zijn. AVB-101 is een eenmalige behandeling die wordt toegediend via minimaal invasieve chirurgie, waardoor gentherapie de beschermende bloed-hersenbarrière veilig kan omzeilen. De procedure levert de behandeling rechtstreeks op de thalamus, een cruciale structuur in het hersencentrum die uitgebreide verbindingen heeft met aangrenzende gebieden.”

In november 2023 werd de De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft ASPIRE-FTD toestemming gegeven om Amerikaanse sites te openen, waarmee de Investigational New Drug Application van het bedrijf voor AVB-101 wordt goedgekeurd. In april 2024 maakte AviadoBio bekend dat de eerste Europese deelnemer kreeg AVB-101 gedoseerd. De locatie van ASPIRE-FTD in het Wexner Medical Center is nu deelnemers aan het werven die risico's met zich meebrengen GRN variant.

AviadoBio CEO Lisa Deschamps is enthousiast over de proef. “We zijn de patiënten en families met FTD-GRN die betrokken zijn bij ASPIRE-FTD dankbaar, evenals de onderzoekers van de Ohio State University voor hun toewijding aan het onderzoeken van het grote potentieel van AVB-101 bij het stoppen van de ziekteprogressie en het bieden van hoop aan patiënten en hun dierbaren ," ze zegt.

Voor meer informatie over de klinische proef, bezoek De website van ASPIRE-FTD of die van de rechtszaak ClinicalTrials.gov-pagina.

De deelname van mensen met FTD, zorgpartners en familieleden aan onderzoeken als ASPIRE-FTD is van cruciaal belang om onderzoek naar genezing te stimuleren. Lees meer over deelnamemogelijkheden op onze Pagina Studies op zoek naar deelnemers. Als u vragen heeft over deelname aan een studie, kunt u contact opnemen met De hulplijn van AFTD bij 1-866-507-7222 of info@theaftd.org.