Vandaag AviadoBio kondigde de start aan van zijn klinische fase 1/2-studie om AVB-101 te evalueren als een eenmalige behandeling voor kandidaten die progranuline hebben (GRN) genetische variant. AFTD juicht de innovatieve aanpak van AviadoBio voor de behandeling van frontotemporale degeneratie (FTD) toe.

AVB-101 is een experimentele gentherapie die zal worden toegediend met behulp van een minimaal invasieve neurochirurgische procedure in het deel van de hersenen dat de thalamus wordt genoemd. Deze toedieningsmethode zal de dosis verminderen die nodig is voor de effectiviteit en de potentiële systemische blootstelling beperken.

De eerste twee landen met testlocaties zijn Polen en Spanje, maar de proef zal naar verwachting worden uitgebreid naar meerdere locaties in Europa en de VS.Klik hier voor meer informatie over de proef.

“Het veld van FTD heeft het geluk dat AviadoBio en andere innovatieve bedrijven potentiële behandelingen testen voor FTD veroorzaakt door de progranulinemutaties”, zegt AFTD Senior Director of Scientific Initiatives Penny Dacks, PhD. “Elke behandelingsaanpak is anders, en elke proef is een cruciale stap in de richting van het vertragen, stoppen en uiteindelijk voorkomen van deze vreselijke ziekte die gezinnen verwoest.

“Hoewel er tegenwoordig actief wordt gezocht naar mensen met FTD-GRN-mutaties voor klinische onderzoeken, zal wat we uit deze onderzoeken leren de ontwikkeling van behandelingen voor alle mensen met FTD versnellen,” voegde Dr. Dacks eraan toe.

Meer informatie over progranuline-gerelateerde klinische onderzoeken kunt u vinden hier.

Voor degenen die vandaag actie willen ondernemen, moedigt AFTD u aan om u in te schrijven voor de FTD-stoornissenregister om op de hoogte te worden gesteld van klinische onderzoeken waarvoor u of een familielid mogelijk in aanmerking komt.

Als bij een dierbare momenteel de diagnose FTD is gesteld, overweeg dan ook erfelijkheidsadvisering. Veel huidige onderzoeken naar FTD zoeken mensen met specifieke genetische oorzaken van FTD, met name FTD-GRN. Genetische counseling kan een geïnformeerde besluitvorming mogelijk maken over de vraag of genetische tests of genetisch bankieren is een goede optie voor uw gezin.