AFTD sprak onlangs met Juan Chavez, MD, Vice President of Clinical Development van Passage Bio, over het werk van het bedrijf om een therapie te ontwikkelen die FTD aanpakt. Hier deelt Dr. Chavez waar hij bemoediging vindt in het huidige onderzoekslandschap en hoe de FTD-gemeenschap samen kan komen om therapeutische ontwikkeling verder te brengen.

Welke aanpak gebruikt uw bedrijf om FTD te behandelen? 

Passage Bio is een bedrijf dat zich bezighoudt met de ontwikkeling van gentherapieën voor mensen die lijden aan neurodegeneratieve ziekten. Bij FTD zijn we specifiek geïnteresseerd in het corrigeren van deficiënte niveaus van het progranuline-eiwit door een functionerend granulinegen te bieden aan mensen met een GRN variant. We gebruiken een gentherapie-aanpak met adeno-geassocieerd virus (AAV) om mensen in staat te stellen hun eigen progranuline te produceren op voldoende niveaus die hopelijk celverlies zullen voorkomen.

Opmerking over AFTD: De upliFT-D-studie van Passage Bio onderzoekt een gentherapie (PBFT02) die personen met frontotemporale dementie (FTD) kan behandelen die ook een mutatie hebben in het progranulinegen (GRN). Het bedrijf heeft ook plannen aangekondigd om de klinische proef uit te breiden om patiënten met een mutatie in de C9orf72 gen. Voor meer informatie over de upliFT-D-studie of andere lopende klinische onderzoeken kunt u terecht op de website van AFTD. Deelnemers aan de studie zoeken bladzijde.  

Wat is volgens u de meest dringende behoefte voor personen met de diagnose en hun families? 

FTD is een ziekte waarvoor geen effectieve behandeling beschikbaar is. Het is niet alleen verwoestend voor de personen die de diagnose hebben gekregen, maar ook voor hun zorgpartners en familieleden. Deze ziekte beïnvloedt fundamentele functies die bepalen wie we zijn: ons gedrag, ons vermogen om effectief te communiceren en nog veel meer functies. Over het algemeen is er grote behoefte aan een behandeling die de voortgang van de ziekte vertraagt. Idealiter kunnen we verdere verslechtering voorkomen of, als we geluk hebben, het proces helemaal stoppen.  

Welke uitdagingen ziet u en hoe kunnen we deze samen overwinnen?  

Ik denk dat algemene bewustwording over de ziekte en beschikbaarheid van accurate informatie belangrijk zijn, zodat mensen op de hoogte zijn van wat er gebeurt en de mogelijkheid zien om zelf deel te nemen aan klinische proeven. Wij – de bedrijven – zijn afhankelijk van de bereidheid van mensen om zich vrijwillig aan te melden voor studies. Zo boeken we allemaal vooruitgang in de ontwikkeling van behandelingen.

Bij Passage Bio kunnen er uitdagingen zijn die uniek zijn voor ons – elk bedrijf kan specifieke uitdagingen hebben, afhankelijk van het type behandeling dat wordt ontwikkeld. We hebben een unieke modaliteit om FTD te behandelen, en hoewel we erg enthousiast zijn over onze aanpak omdat het biologisch gezien logisch is, weten we dat het een aanpak is die veel expertise vereist.

Het bijeenbrengen van dat niveau van expertise zal altijd iets zijn waar we aan moeten werken, hoewel ik denk dat er een kans is om de gemeenschap te betrekken - inclusief verzorgers, patiënten, belangenbehartigingsorganisaties, onderzoekers en clinici - om te ondersteunen wat nodig is om gentherapiebehandelingen zoals PBFT02 te bevorderen.. 

Welke rol hoop je dat jij en je collega's zullen spelen bij het versterken van de FTD-gemeenschap?  

Het is altijd belangrijk om te zorgen dat er passende en tijdige informatie is voor de getroffenen. FTD en andere neurodegeneratieve ziekten ontwikkelen zich snel, dus toegang tot accurate informatie is noodzakelijk.

Ik denk dat elk individu, elke zorgpartner of elk familielid dat door deze ziekte is getroffen, de mogelijkheid moet hebben om beslissingen te nemen over welke mogelijke behandelingen of interventies nuttig voor hen kunnen zijn, en ook in staat moeten zijn om aan hun behoeften en levensstijl te voldoen. Er zijn verschillende bedrijven die verschillende opties ontwikkelen om deze ziekte aan te pakken. Met meer bewustzijn over deze benaderingen kunnen mensen beslissen wat het beste voor hen is.

 Wat is het meest bemoedigend aan het huidige onderzoekslandschap?  

Therapeutische ontwikkeling is een lange reis – collectief gaat het om het begrijpen van de onderliggende biologie en het verbeteren van de reis naar diagnose. Ik word aangemoedigd door de enorme vooruitgang in wat we weten over de biologie van de ziekte – dit is een essentiële stap voor elke organisatie in het nadenken over hoe we behandelingen kunnen ontwikkelen voor ziekten zoals FTD.

Dit zijn vanuit biologisch perspectief zeer complexe ziektes. Als we extreem veel geluk hebben, kunnen we één therapie ontwerpen die het volledig verhelpt, maar in werkelijkheid is het waarschijnlijker dat we moeten nadenken over het combineren van verschillende behandelingen om het voordeel dat we hopen te bereiken te maximaliseren.

Er zijn verschillende bedrijven die potentiële behandelingen ontwikkelen door deze biologie te benutten en zeer slimme methoden te gebruiken – het zijn allemaal verschillende methoden – om behandelingen toe te dienen. Ik denk dat dat reden is om te vieren, omdat het onze kansen vergroot dat we mogelijk een behandeling voor de ziekte kunnen zien.

AFTD-opmerking: als u meer wilt weten over lopende klinische onderzoeken, bezoek dan onze Studies op zoek naar deelnemers pagina of klinischetrials.gov voor meer informatie. Om te leren hoe u kunt deelnemen aan het bevorderen van onderzoek, bezoek dan onze Manieren om deel te nemen pagina of de FTD-stoornissenregister.