Onderzoek naar FTD brengt hoop – hoop op therapieën die de symptomen kunnen vertragen of verminderen, hoop dat de volgende ontdekking de levenskwaliteit van de gediagnosticeerde personen en hun families zal verbeteren, hoop op een toekomst zonder FTD. Nieuwe behandelingen voor FTD zijn dichterbij dan ooit, met behandelingen voor sommige oorzaken van FTD die actief worden getest in klinische onderzoeken. Klinische onderzoeken zijn onderzoeken die zijn opgezet om de veiligheid en effectiviteit van nieuwe medische interventies, waaronder medicijnen, gentherapieën, medische hulpmiddelen of andere behandelingen, te bepalen.
Maar het succes van klinische proeven hangt af van het feit of onderzoekers een statistisch robuust aantal deelnemers kunnen inschrijven. Personen met de diagnose FTD – en, indien mogelijk, hun zorgpartners en/of familieleden – worden daarom aangemoedigd om deelname aan een klinische proef te overwegen.
Deelname aan klinische proeven kan wetenschappers helpen bij het ontwikkelen van de eerste effectieve FTD-behandelingen, maar deelnemers hebben ook andere voordelen gemeld. Sommigen hebben bijvoorbeeld gezegd dat ze de kans op prijs stelden om FTD-specialisten te ontmoeten en relaties aan te gaan; anderen meldden dat ze tijdens hun FTD-reis een gevoel van doel en betekenis kregen. Het testen van experimentele therapieën kan mogelijk ook de kwaliteit van leven verbeteren voor personen met de diagnose, als die therapieën effectief blijken te zijn.
De Amerikaanse Food and Drug Administration en andere regelgevende instanties hebben strikte richtlijnen en processen voor het uitvoeren van klinische onderzoeken. Voor de ontwikkeling van geneesmiddelen omvat het goedkeuringsproces doorgaans meerdere fasen:
Alvorens zich in te schrijven, ontvangen potentiële deelnemers aan een klinische studie een gedetailleerd overzicht van de parameters en procedures van de studie van het onderzoeksteam. Ze moeten ook een document ondertekenen, ook wel een geïnformeerd toestemmingsformulier genoemd, met belangrijke details over de studie: het doel, de duur, mogelijke risico's en voordelen, en alle relevante contactgegevens die ze nodig hebben. Geïnformeerde toestemmingsdocumenten zijn niet bindend en deelnemers kunnen zich op elk moment en om welke reden dan ook terugtrekken uit het onderzoek.
Om wetenschappelijk bruikbare gegevens te produceren, hebben klinische onderzoeken strikte toelatingseisen - niet iedereen kan zich inschrijven voor een onderzoek. Bij FTD zijn veel huidige klinische onderzoeken die behandelingen testen om de progressie van de ziekte te stoppen of te vertragen, specifiek voor mensen met een genetische GRN-variant. Het is daarom noodzakelijk om uw genvariant te kennen voordat u zich inschrijft voor dergelijke onderzoeken. Om te onderzoeken of genetisch testen geschikt voor u is, raadt AFTD aan om met een genetisch adviseur te praten; bezoek theaftd.org/ftd-genetics/genetic-counseling meer leren.
Er zijn meer actieve, lopende klinische onderzoeken gericht op FTD dan ooit tevoren. Hoewel veel onderzoeken gericht zijn op FTD veroorzaakt door specifieke genen, richten andere zich op specifieke symptomen van FTD, terwijl andere niet-medische interventies onderzoeken om de kwaliteit van leven van de gediagnosticeerde personen en/of de zorgervaring met FTD te verbeteren.
Als je geïnteresseerd bent om deel te nemen aan studies, zijn er veel manieren om te beginnen. Het FTD Disorders Registry is een eenvoudige plek om te beginnen. Registreer om uw FTD-ervaring te delen met onderzoekers en meer te weten te komen over mogelijkheden voor klinisch onderzoek die voor u geschikt kunnen zijn. U kunt meer leren door te bezoeken FTDregistry.org.
Een andere nuttige bron is ClinicalTrials.gov van de National Institutes of Health, een online database van federaal en particulier gefinancierde onderzoeken naar verschillende aandoeningen en ziekten.
U kunt ook contact opnemen met de HelpLine van AFTD om vragen te stellen en advies te krijgen over manieren om mee te doen; u kunt de HelpLine bereiken op 1-866-507-7222 of info@theaftd.org.
Hoewel er meer FTD-klinische onderzoeken gaande zijn dan ooit tevoren, zijn er meer nodig. Het onderzoek is voor sommige oorzaken van FTD – zoals FTD-GRN – sneller versneld dan voor andere. Hoewel klinische onderzoeken nog niet beschikbaar zijn voor iedereen met FTD, kan deelname aan de FTD Disorders Registry helpen bij het opzetten van nieuwe klinische onderzoeken en mogelijke behandelingen. Het signaleert aan onderzoekers en bedrijven dat mensen met FTD, ook degenen met specifieke vormen van FTD, kunnen en willen deelnemen aan onderzoek.
Bezoek bit.ly/FTDtrials voor meer informatie over deelname aan klinische proeven.
AFTD ontmoet senator Hinchey van de staat New York voor de aankondiging van de FTD-week
Medewerkers en vrijwilligers van AFTD reisden op 22 mei naar Albany voor een ontmoeting met senator Michelle Hinchey van de staat New York, toen ze herinnerde aan Resolutie 992 van de Senaat – waarin 24 september tot en met 1 oktober werd uitgeroepen tot FTD Awareness Week in New York – en sprak over het belang van een groter bewustzijn en begrip van FTD. AFTD CEO Susan LJ Dickinson en Advocacy Manager Matt Sharp werden vergezeld door bestuurslid Kathy Newhouse Mele en AFTD-vrijwilligers Nancy Cummings en luitenant-generaal Michael Basla. De AFTD-delegatie had een ontmoeting met Hinchey voordat de Senaat zijn middagsessie begon om haar te bedanken voor haar werk aan de FTD Awareness Week-resolutie. “De strijd om FTD op de voorgrond te brengen van het publieke bewustzijn en in onze beleidsdiscussies in de staatswetgever is voor mij een persoonlijke strijd”, zei Hinchey, wiens vader, de Amerikaanse vertegenwoordiger Maurice Hinchey, de diagnose PPA kreeg en in 2017 stierf.
Dr. Chiadi Onyike benoemd tot verkozen voorzitter van AFTD MAC
Chiadi Onyike, MD is benoemd tot verkozen voorzitter van de medische adviesraad (MAC) van de AFTD. Zijn driejarige ambtstermijn als voorzitter gaat in nadat Bradford Dickerson, MD, de huidige MAC-voorzitter, in 2025 aftreedt. Dr. Onyike is neuropsychiater, universitair hoofddocent psychiatrie en gedragswetenschappen aan de Johns Hopkins University en directeur van de Johns Hopkins Young-Onset Dementias-programma. Zijn werk richt zich op het diagnosticeren en verzorgen van neurodegeneratieve ziekten zoals FTD die zich rond middelbare leeftijd of eerder ontwikkelen. Als MAC-voorzitter zal Dr. Onyike een diepgaande ervaring inbrengen in het adviseren van nationale en internationale onderzoeksbureaus, waaronder de National Institutes of Health en de Amerikaanse Food and Drug Administration.
"Ik voelde me als Dr. Jekyll en Mrs. Hyde - ik was vaak klaar om te ontploffen, en ik wist niet waarom." – Linda D., die leeft met FTD
Vóór haar diagnose gedragsvariant FTD in februari 2022 op 70-jarige leeftijd, kon Linda niet begrijpen waarom zij, een voormalige lerares in het speciaal onderwijs en fervent lezer, moeite had om boeken voor bijbelstudie uit te lezen, terwijl ze ook steeds ongeorganiseerder werd en vatbaarder voor woede-uitbarstingen.
Vanwege andere gezondheidsproblemen dachten Linda en haar man Mike aanvankelijk dat haar symptomen verband hielden met die ziekten. Door significante gedragsveranderingen ging Linda echter op zoek naar verdere medische begeleiding.
"Toen ik hoorde dat ik FTD had, dacht ik: 'Wat moet ik doen?' De dokters wisten niet precies wat ik moest doen, maar ik wilde iemand met wie ik kon praten,' zei Linda. "Een van de neurologen heeft AFTD voor me gevonden en ik kon niet snel genoeg aan de telefoon omdat ik wist dat ik hulp nodig had."
Via de HelpLine van AFTD vond Linda informatie en bronnen die zij en Mike gebruikten om zichzelf te informeren over haar diagnose. Met een Comstock Quality of Life Grant van AFTD heeft Linda materiaal kunnen kopen voor haar kunstwerken.
'Dit is een manier waarop ik Gods goedheid kan delen', zei ze. “Ik kan de materialen krijgen die ik nodig heb om kunst te maken die ik met anderen deel. Dan kan ik ze vertellen wat FTD is en hoe het verband houdt met wat ik doormaak. Als ik mijn handen bezig kan houden, voel ik me beter.”
Bovendien stelde een Comstock Respijtbeurs Mike in staat toegang te krijgen tot zorgdiensten voor Linda terwijl hij herstelde van een hartoperatie. Vandaag balanceert Mike zijn liefde voor tuinieren met Linda's fulltime zorgpartner.
"AFTD heeft veel verschil gemaakt," zei Linda. "De steun die we hebben gekregen heeft veel van de eenzaamheid weggenomen, en ik heb het gevoel dat ik nu meer hoop heb dan in de anderhalf jaar sinds de diagnose - het betekent zo veel om te kunnen praten aan mensen bij de organisatie en hulp krijgen.”
Linda en Mike behoren tot de meer dan 600 mensen die elk jaar steun ontvangen via het Comstock Grant-programma van AFTD, en we zijn dankbaar dat ze ervoor kozen om hun FTD-verhaal te delen.
Elk verhaal zorgt voor bewustzijn om dingen beter te maken voor het volgende gezin.
Elk verhaal brengt ons dichter bij een toekomst zonder FTD.
Wilt u vandaag doneren om het Comstock Grant-programma te ondersteunen, om hulp te bieden en hoop te brengen aan mensen die door een FTD-diagnose navigeren?
Een gift van $500 kan één beurs financieren, en een gift van elk bedrag zal het werk van AFTD bevorderen om de levenskwaliteit van mensen met FTD te verbeteren en onderzoek naar genezing te stimuleren. Gewoon theaftd.org en klik op de Doneer+ knop bovenaan de pagina of Klik hier.
Shoshana Derrow Krilow, Esq.
"Mijn vader was mijn beste vriend", zei AFTD-bestuurslid Shoshana Derrow Krilow onlangs. "Het was buitengewoon moeilijk om hem te verliezen - eerst langzaam, en daarna [om] hem in de loop van een zeer lang decennium keer op keer te verliezen."
Krilow's vader, Charles (Chuck) Derrow, was een geboren New Yorker; een arts die meer dan twee decennia in Columbus, Ohio oefende; en een man die marcheerde op het ritme van zijn eigen drummer - "behoorlijk briljant, maar altijd een beetje vreemd", zei Krilow. Toen hij eind jaren 2000 voor het eerst bvFTD-symptomen vertoonde, wisten zelfs naaste familieleden niet zeker of er echt een probleem was, of dat hij met de jaren alleen maar eigenzinniger werd. "We dachten: 'Papa is misschien een beetje vreemder, maar hij wordt ouder'," zei Krilow.
Maar het vreemde gedrag van dr. Derrow werd frequenter en zorgwekkender. Hij kon fooien niet berekenen of de vaatwasser correct uitruimen; hij heeft ooit een hele pot koffie gezet zonder de pot. Zijn vrouw merkte op dat hij zich depressief voelde en problemen had op het werk. Het werd duidelijk dat er neurologisch iets mis was: "Toen hij eindelijk beeldvorming had ondergaan, wisten wij en hij meteen dat het FTD was," zei Krilow. Dr. Derrow was nog geen 60 jaar oud toen hij de diagnose kreeg; hij stierf in 2018.
Krilow, een lobbyist die met haar man en twee jonge kinderen in de omgeving van Washington, DC woont, herinnert zich dat ze over AFTD heeft gehoord. "Het begon als: 'Oh, je bestaat - ik ben er kapot van, help me', zei ze. Na het bijwonen van een netwerkevenement voor FTD-families in Bethesda, Maryland, besefte ze al snel de waarde van het ontmoeten van anderen die FTD specifiek begrijpen. "AFTD stelde me voor aan andere jonge professionals in het gebied die op dezelfde manier worstelden met dementie, en het was niet de ziekte van Alzheimer," zei ze. "Het was fijn om omringd te zijn door zoveel mensen die begrepen wat ik doormaakte."
Hoewel Krilow in mei toetrad tot het AFTD-bestuur, heeft ze er de afgelopen 10 jaar mee gewerkt, meestal in een informele adviserende rol. Naast AFTD CEO Susan LJ Dickinson en AFTD Advocacy Manager Matt Sharp, werkte ze samen met congresmedewerkers om FTD toe te voegen als onderwerp dat in aanmerking komt voor federale financiering via het Peer-Reviewed Medical Research Program via het ministerie van Defensie - een "grote overwinning". zoals ze het omschrijft.
Haar visie voor de toekomst van AFTD omvat meer overwinningen van een nog grotere omvang. Ze wil dat FTD "door federale beleidsmakers veel beter wordt begrepen en erkend als niet de ziekte van Alzheimer, met een goed begrip van waarom dat onderscheid belangrijk is", zei ze.
Ze voegde eraan toe dat ze klaar en bereid is om ideeën te genereren en verbindingen te benutten die het FTD-bewustzijn op Capitol Hill en daarbuiten zullen helpen vergroten. "Als ik enig verschil kan maken, denk ik dat het mijn verantwoordelijkheid is" om dat te doen, zei Krilow. "Mijn vader zei altijd: 'Doe het juiste in het leven.' Dit voelt als het juiste.”
Via een robuust wetenschappelijk subsidieprogramma biedt AFTD cruciale financiële steun aan onderzoekers die ons begrip van FTD willen vergroten.
Veel van de beurzen van AFTD, en sommige worden aangeboden in samenwerking met andere organisaties, ondersteunen wetenschappers tijdens de beginfase van hun werk. Tijdens deze vroege stadia leggen onderzoekers de basis voor toekomstige klinische studies door de basiswetenschap achter FTD te onderzoeken en onderzoek te doen naar geneesmiddelenontdekking om verbindingen te vinden die potentieel hebben als behandelingen. Omdat de vormende stadia van onderzoek omvangrijk zijn en vaak jaren in beslag nemen, is steun uit subsidies essentieel om ervoor te zorgen dat onderzoekers over de middelen beschikken die ze nodig hebben voor de lange termijn.
AFTD biedt een verscheidenheid aan beurzen voor belangrijke onderzoeksthema's met betrekking tot FTD, zoals die welke worden toegekend via het Accelerating Drug Discovery for FTD-programma, een samenwerking met de Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF). AFTD-subsidies stimuleren ook niet-drugsinterventies. Allison Lindauer, PhD, van de Oregon Health & Science University, ontving bijvoorbeeld een 2020 Well-Being in FTD Pilot Grant voor haar project waarbij het STELLA telehealth-programma werd aangepast om tegemoet te komen aan de unieke behoeften van FTD-zorgpartners op basis van hun inbreng.
Via het Holloway Fellowship-programma, mogelijk gemaakt met de genereuze steun van de Holloway-familie, helpt AFTD de volgende generatie FTD-onderzoekers te ondersteunen tijdens hun opleiding. Holloway Postdoctoral Fellowships vormen de basis voor nieuwe PhD's om na hun afstuderen onderzoekservaring op te doen. Matthew Nolan, PhD, van het Massachusetts General Hospital, een 2021-2023 Holloway Postdoctoral Fellow, ontving steun voor zijn werk om het begrip van de rol van RNA-bindende eiwitten bij FTD te bevorderen.
Dankzij de steun van de subsidies van AFTD zijn veel onderzoekers erin geslaagd essentiële doorbraken te realiseren op het gebied van FTD. In sommige gevallen maakten AFTD-subsidies zelfs de weg vrij voor klinische proeven.
In 2014 ontving Thomas Kukar, PhD, van de Emory University, een AFTD Pilot Grant voor zijn onderzoek naar progranuline, een sleuteleiwit dat cellulaire functies reguleert die worden verminderd door FTD veroorzaakt door een GRN-genvariant. Vervolgens ontving Dr. Kukar in 2017 een Accelerating Drug Discovery for FTD-subsidie om het vermogen van progranuline te onderzoeken om de functie van het lysosoom te herstellen, dat het afvalverwijderingsproces van een cel regelt. Het werk van Dr. Kukar werpt nu vruchten af, in de vorm van nieuwe therapieën voor FTD-GRN die in de nabije toekomst naar klinische proeven gaan.
AFTD blijft beurzen aanbieden via de Holloway Postdoctoral Fellowship en beurzen via de Clinical Research Training Scholarship. Er zijn twee soorten AFTD Pilot Grants beschikbaar: Pathways for Hope Pilot Grants, voor fundamentele en translationele onderzoeksprojecten, en Well-Being in FTD Pilot Grants, voor projecten die zijn ontworpen om het welzijn van gediagnosticeerde personen, families en zorgpartners te verbeteren.
AFTD en ADDF blijven Accelerating Drug Discovery toekennen voor FTD-subsidies. En in een recente samenwerking met de ALS Association biedt AFTD nu beurzen aan via het programma Digital Assessment Tools for FTD and ALS.
Ga voor meer informatie over het subsidieprogramma van AFTD naar theaftd.org/for-researchers.
Murray Grossman, MDCM, EdD
Murray Grossman, MDCM, EdD, een internationaal erkende leider in de FTD-wetenschap en een van de oprichters van de Medical Advisory Council (MAC) van de AFTD, stierf op 4 april. Dr. Grossman was 71.
Het Penn Memory Center maakte het overlijden op 10 april bekend.
Dr. Grossman was al meer dan drie decennia professor neurologie aan de Universiteit van Pennsylvania en speelde een cruciale rol bij de oprichting van AFTD. Eind jaren negentig zorgde hij ervoor dat Helen-Ann Comstock, een voormalige FTD-verzorger, UPenn-kantoorruimte in een buitenwijk van Philadelphia gebruikte voor vergaderingen van haar FTD-steungroep. Mevr. Comstock zou AFTD in 2002 oprichten en middelen, ondersteuning en informatie verstrekken aan FTD-gezinnen in het hele land.
Samen met Dr. Virginia M.-Y. Lee en wijlen dr. John Trojanowski, ook van UPenn, was dr. Grossman "instrumenteel bij het vestigen van AFTD als de leidende organisatie van het land gericht op FTD", zei mevrouw Comstock.
Dr. Grossman, een auteur of co-auteur van meer dan 600 wetenschappelijke artikelen, concentreerde zijn onderzoek op de ziekte van Alzheimer en aanverwante vormen van dementie, in het bijzonder op dementie op jonge leeftijd, zoals FTD. Hij werkte aan het identificeren van biomarkers voor neurodegeneratieve ziekten en publiceerde recente studies over de levensvatbaarheid van neurofilamentlicht en hersenvocht als potentiële FTD-biomarkers.
Dr. Grossman was invloedrijk bij het ontwikkelen van diagnostische criteria voor specifieke FTD-subtypen, en was een van de eerste onderzoekers die inzag dat personen met de diagnose bewegingsstoornissen zoals corticobasale degeneratie en de ziekte van Parkinson ook cognitieve problemen konden ontwikkelen. Dr. Grossman gaf ook de eerste beschrijving van de niet-vloeiende variant van primaire progressieve afasie.
Dr. Grossman richtte in 2010 het Penn FTD Center op. Het centrum brengt experts uit verschillende disciplines samen om de zorg, diagnose en behandeling van FTD te verbeteren. Het biedt ook klinische genetische adviesdiensten voor FTD - een bijzondere passie van Dr. Grossman.
Vrienden en collega's prezen Dr. Grossman's energie, samenwerkingsgeest en enthousiasme voor het werken met talloze jonge bijdragers aan de FTD-wetenschap. "Murray heeft veel van de opkomende leiders in FTD-onderzoek en klinische zorg opgeleid en begeleid", aldus Susan LJ Dickinson, CEO van AFTD. “Hij laat het Penn FTD Center in bekwame en toegewijde handen achter, en zijn nalatenschap omvat onder meer het verzekeren dat een nieuwe generatie clinici en wetenschappers zal blijven streven naar goedgekeurde behandelingen voor FTD.
"Of het nu ging om het verduidelijken van diagnostische criteria voor FTD, het werken met families met genetisch risico, of het onderzoeken van potentiële FTD-biomarkers, Murray's werk was altijd gebaseerd op zijn diepe medeleven met iedereen die door FTD werd getroffen," vervolgde Dickinson. “Zijn leiderschap, begeleiding en wijsheid zijn enorm belangrijk geweest voor de groei van AFTD en zullen een blijvend aspect van zijn nalatenschap zijn. Het was een eer en een voorrecht om hem een vriend te mogen noemen.”
In de afgelopen jaren hebben onderzoekers meer geleerd over de manieren waarop amyotrofische laterale sclerose (ALS) en FTD elkaar overlappen. De twee neurologische ziekten hebben overeenkomsten op moleculair, cellulair en klinisch niveau. Maar ondanks hun overlappende aard, bleef het onderzoek naar FTD en ALS op zichzelf staan. Weg van die silo's en naar meer gezamenlijk onderzoek zou een grote bijdrage leveren aan het versnellen van de zoektocht naar effectieve behandelingen voor beide ziekten.
Het afgelopen jaar heeft AFTD gewerkt aan het samenbrengen van de gebieden van FTD en ALS-onderzoek, wetende dat een doorbraak in de ene ziekte kan leiden tot een doorbraak in de andere. In aanvulling:
- In maart nam AFTD Senior Director of Scientific Initiatives Penny Dacks, PhD deel aan de stuurgroep voor een top over de C9orf72-genvariant, de meest voorkomende oorzaak van genetische FTD en ALS, in het Barrow Neurological Institute in Scottsdale, Arizona. Het evenement, dat inging op het belang van het slechten van de barrières tussen FTD- en ALS-onderzoek, werd mogelijk gemaakt dankzij de vrijgevigheid van David en Louise (Weezie) Reese.
- In april werkte AFTD samen met het Packard Center aan de Johns Hopkins University om een interdisciplinaire workshop te organiseren gericht op TDP-43, een eiwit dat abnormale ophopingen vormt in sommige gevallen van FTD en ALS. De workshop bracht traditionele FTD- en ALS-onderzoekers samen met experts in computationele biologie om te brainstormen over manieren om systeembiologische hulpmiddelen toe te passen op de studie van TDP-43.
- In mei kondigden AFTD en The ALS Association een nieuwe financieringsmogelijkheid aan die de vooruitgang zal stimuleren in de gezamenlijke ontwikkeling van digitale hulpmiddelen op het snijvlak van ALS en FTD. De subsidie voor digitale beoordelingstools voor FTD en ALS zal onderzoekers ondersteunen bij het ontwikkelen van tools met behulp van smartphones, draagbare apparaten of andere technologie om gegevens te verzamelen over de symptomen en het vermogen van een persoon om te functioneren om de onderzoeks- en zorgopties voor FTD en ALS uit te breiden.
- Ten slotte zijn het CreATe Consortium van de Universiteit van Miami en de ALS Association een partnerschap aangegaan met AFTD om twee aankomende Holloway Postdoctoral Fellowships te financieren, waardoor de productieve samenwerking tussen de FTD- en ALS-gebieden verder wordt gestimuleerd.
"AFTD is er trots op op meerdere niveaus te werken om de silo's van FTD- en ALS-onderzoek en -zorg te verminderen," zei Dr. Dacks.
AFTD's jaarlijkse onderwijsconferentie bracht op 5 mei bijna 300 persoonlijke aanwezigen en meer dan 700 virtuele aanwezigen samen om samen met andere leden van de AFTD-gemeenschap contact te maken, te leren en te engageren.
Personen met FTD, zorgpartners, vrijwilligers, zorgverleners, onderzoekers en professionals uit de industrie kwamen samen in het Marriott St. Louis Grand, maar ook virtueel.
Degenen die een dag eerder in St. Louis aankwamen, hadden de kans om deel te nemen aan pre-conference-evenementen, waaronder een vrijwilligersdiner en een speciale sessie over FTD in the Arts, waarin het op FTD gerichte toneelstuk Chasing Rainbows en de korte film Pedacito de Carne.
Bruce Miller, MD - de AW en Mary Margaret Clausen Distinguished Professor in Neurology aan UCSF en een lid van de AFTD Medical Advisory Council - hield de keynote-toespraak. Dr. Miller reflecteerde op de vele doorbraken in de FTD-wetenschap die hij tijdens zijn carrière heeft gezien, besprak de uitdagingen waarmee onderzoekers worden geconfronteerd en benadrukte de groeiende hoop naarmate de wereldwijde onderzoeksgemeenschap veelbelovende klinische onderzoeken voortzet die ooit zouden kunnen leiden tot effectieve behandelingen voor FTD.
"Ik had het nooit geloofd toen ik op dit gebied begon, maar ik denk dat we de komende tien jaar effectieve therapieën zullen zien voor de verschillende vormen van FTD," zei Dr. Miller. "Ik denk dat dit een weerspiegeling is van de enorme creativiteit van wetenschappers in ons vakgebied, in de verschillende manieren waarop ze over therapieën denken - en natuurlijk is AFTD een belangrijke stimulans geweest voor deze klinische onderzoeken."
Breakout-sessies boden virtuele en persoonlijke aanwezigen verschillende onderwerpen om te verkennen. Tijdens de sessie "What Comes Next: Supporting Kids and Teens After an FTD Diagnosis", bespraken medewerkers van Lorenzo's House, een organisatie die zich richt op de zorg voor beginnende dementie, inzichten van kinderen en tieners die zorgpartners zijn geweest, samen met strategieën voor het ondersteunen hen tijdens de FTD-reis van hun gezin.
Later, tijdens de sessie "Uw ervaringen delen om FTD-wetenschap te bevorderen", sloten AFTD-ambassadeurs en vrijwilligers zich aan bij Sweatha Reddy van de FTD Disorders Registry en Nupur Ghoshal, MD, PhD, van de Washington University, om manieren te delen waarop personen die door FTD zijn getroffen, kunnen helpen vooruitgang te boeken ons begrip van deze ziekte en het stimuleren van onderzoek naar genezing.
De bovengenoemde sessies, samen met de meeste andere 2023 Education Conference-sessies, zijn beschikbaar om te bekijken op het YouTube-kanaal van AFTD op youtube.com/TheAFDTorg.
De volgende AFTD Education Conference vindt plaats in Houston op 3 mei 2024, met de mogelijkheid om persoonlijk of virtueel aanwezig te zijn. We hopen je daar te zien!
AFTD heeft onlangs verschillende nieuwe beurzen toegekend aan onderzoekers die de pathologie van FTD onderzoeken en aan degenen die onderzoek doen naar medicijnen die de effecten van FTD kunnen omkeren of zelfs stoppen.
Geneesmiddelenontdekking versnellen voor FTD-subsidies
Via het Accelerating Drug Discovery for FTD-subsidieprogramma werken AFTD en de Alzheimer's Drug Discovery Foundation aan veelbelovende onderzoeksprojecten voor het ontdekken van geneesmiddelen die de goedkeuring van FTD-behandelingen door de FDA zouden kunnen bespoedigen.
Ana Martinez, PhD, onderzoeksprofessor aan het Biologisch Onderzoekscentrum van de Spaanse Nationale Raad voor Onderzoek, kreeg samen met het biotechnologiebedrijf dat ze oprichtte, Ankar Pharma, financiering toegekend om door te gaan met de ontwikkeling van geneesmiddelen die een enzym blokkeren dat chemische veranderingen veroorzaakt die verband houden met de abnormale samenklontering van de FTD-geassocieerde eiwitten tau en TDP-43. Door zich op dit enzym te richten, hoopt Dr. Martinez de klontering van tau en TDP-43 te verminderen en het ziekteproces te vertragen of zelfs te stoppen.
Robert Williams en Pelagos Pharmaceuticals ontvingen financiering voor hun onderzoek naar geneesmiddelen die gericht zijn op ziekteverwekkende veranderingen in essentiële hersencelfuncties zoals metabolisme en ontsteking. Door deze ontwrichtende effecten om te keren, wil het Pelagos-team de celfunctie herstellen naar de normale toestand bij FTD en ALS.
AFTD Pilot Grants
Een andere manier waarop AFTD onderzoek bevordert, is via haar Pilot Grants. Pathways for Hope Pilot Grants ondersteunen fundamenteel onderzoek naar de neurobiologie van FTD en translationeel onderzoek om klinische praktijken en biomarkers te verbeteren, terwijl Well-Being in FTD Pilot Grants onderzoek financieren om het welzijn van gediagnosticeerde personen, families en zorgpartners te verbeteren.
Steven Boeynaems, PhD, een assistent-professor aan het Baylor College of Medicine, ontving een Pathways for Hope-beurs om overeenkomsten te onderzoeken tussen de mechanismen van natuurlijk voorkomende toxines zoals slangengif en de toxische dipeptide-herhalingseiwitten die het gevolg zijn van C9orf72-genmutaties. Hij hoopt beter te begrijpen hoe deze giftige stoffen ontstekingsreacties in de hersenen veroorzaken om de weg vrij te maken voor toekomstige behandelingen.
Daniel Mordes, MD, PhD, een assistent-professor aan de Universiteit van Californië, San Francisco, ontving een Pathways-beurs om een andere verstoring te bestuderen die wordt veroorzaakt door het C9orf72-gen: autofagie, dat beschadigde of abnormale eiwitten afbreekt. Zijn project zal een nieuw doelwit onderzoeken voor het ontwikkelen van medicijnen om autofagie te stimuleren.
Ten slotte ontving Alexandru Iordan, PhD, een assistent-professor aan de Universiteit van Michigan, een Well-Being in FTD-beurs om een ultramoderne vorm van hersenstimulatie te evalueren die MRI gebruikt om stimulatie naar een specifiek hersengebied te sturen. Een positief effect op sociale en gedragssymptomen zou een grotere vervolgstudie van deze nieuwe behandeling ondersteunen.
De vrijwillige ambassadeurs van AFTD kwamen bijeen voor hun jaarlijkse top op 4 mei in St. Louis om weer met elkaar in contact te komen, meer te weten te komen over de organisatorische prioriteiten van AFTD en vijf nieuwe ambassadeurs welkom te heten.
Ambassadeurs zijn vrijwillige leiders die AFTD vertegenwoordigen in gemeenschappen in de Verenigde Staten. Ze helpen kansen te identificeren om het bewustzijn van FTD te vergroten, outreach-inspanningen te leveren, te netwerken met beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg en spreken in het openbaar om hun inzichten over FTD te delen.
AFTD heeft nu 15 Ambassadors, die 13 staten vertegenwoordigen: Californië, Washington, Oregon, Iowa, Michigan, Alabama, Texas, Massachusetts, New Jersey, Maryland, South Carolina, North Carolina en Illinois.
Naast de geografische diversiteit brengen de AFTD-ambassadeurs een scala aan FTD-ervaringen vanuit verschillende perspectieven. Onder de nieuwste ambassadeurs is een moeder wiens dochter FTD had en stierf op 33-jarige leeftijd, terwijl een andere nieuwe ambassadeur het perspectief van de Latinx-gemeenschap brengt. De stemmen van al onze ambassadeurs zijn essentieel om het brede bewustzijn van FTD in de VS te vergroten
De 2023 Volunteer Summit werd gehouden in het Marriott St. Louis Grand, de locatie van de AFTD Education Conference. Ambassadeurs konden niet alleen met elkaar in contact komen en meer te weten komen over AFTD, maar konden ook rechtstreeks input leveren aan de leiding van het AFTD-personeel, begeleiding krijgen om hun impact in het komende jaar te maximaliseren en gewoon plezier hebben om persoonlijk tijd met elkaar door te brengen.
Tijdens de top spraken ambassadeurs en personeel over manieren waarop ambassadeurs kunnen helpen om verschillende van de belangrijkste missiegebieden van AFTD te bevorderen, met name bewustwording. In het fiscale jaar 2023 (dat liep van juli 2022 tot en met juni 2023) namen Ambassadeurs deel aan bijna 50 bewustmakingsactiviteiten, waaronder optredens in de media, evenementen voor politieke belangenbehartiging, geldinzamelingsacties en opleidingsmogelijkheden voor beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg, en vele andere.
Susan LJ Dickinson, CEO van AFTD, was aanwezig op de top en merkte het enthousiasme en de energie op die de zaal doordrongen.
De volgende dag, 5 mei, waren Ambassadors van cruciaal belang voor het succes van de AFTD Education Conference, door gezinnen te verwelkomen op het persoonlijke evenement en enkele van de breakout-sessies te faciliteren.
Ga voor meer informatie over de ambassadeurs van AFTD naar theaftd.org/about-us/aftd-ambassadeurs.
AFTD waardeert het werk van onze ongelooflijke vrijwilligers het hele jaar door. Op 4 mei in St. Louis, de avond voor de AFTD Education Conference, spraken de AFTD-medewerkers onze dankbaarheid uit voor de onschatbare bijdragen van onze vrijwilligers door een heerlijke barbecuemaaltijd in St. Louis-stijl aan te bieden tijdens ons Volunteer Appreciation Dinner.
Tachtig AFTD-vrijwilligers voegden zich bij bijna 30 AFTD-medewerkers voor het diner, dat werd gehouden in de historische Statler Ballroom in het Marriott St. Louis Grand hotel, de locatie van de oorspronkelijke lobby van het hotel. De setting was werkelijk uniek, met elegante marmeren vloeren en betoverend hoge plafonds.
AFTD Volunteer Services Manager Michael Mullan opende de avond door alle vrijwilligers van AFTD te bedanken - zowel de aanwezigen in de zaal als degenen die niet naar St. Louis konden komen. Hij prees alle soorten vrijwilligers: vrijwilligers van steungroepen, gastheren van fondsenwervers, gemeenschapsopvoeders, AFTD-ambassadeurs en bestuursleden, om er maar een paar te noemen.
AFTD CEO Susan LJ Dickinson benadrukte vervolgens het historische belang van vrijwilligers voor onze organisatie, terwijl AFTD Senior Director of Programs Sharon Denny sprak over hun prestaties in het afgelopen jaar. AFTD-coördinatoren voor vrijwilligerswerk Jacqueline Butler-Gamble en Carrie Johnson en AFTD-coördinator voor ondersteuningsdiensten Erin Ficca droegen een kort dankgedicht voor.
Na het diner kreeg elke vrijwilliger enkele eenvoudige blijk van onze waardering, waaronder een AFTD-zonnebril en een AFTD-zonnescherm voor hun auto.
Gedurende de avond deelden vrijwilligers en personeel plezierige gesprekken, gelach en tastbaar enthousiasme voor de voortdurende inspanningen van onze vrijwilligers om de FTD-reis gemakkelijker te maken voor het volgende gezin. Veel vrijwilligers hebben contacten van eerdere AFTD-conferenties en -evenementen nieuw leven ingeblazen, terwijl ze nieuwe vrienden hebben gemaakt die hun FTD-reis delen.
Vrijwilligerswaarderingsdiners zijn altijd een leuk en stimulerend onderdeel van de persoonlijke AFTD Education Conference-ervaring. We kijken nu al uit naar volgend jaar in Houston!
Onafhankelijke evenementen:
Sláinte!
Denise Lange en Shannon en Geoff Fuller organiseerden op 18 maart een St Paddy's Day Party with a Purpose ter ere van Michael Lange in de Springdale Area Recreation Club in Raleigh, North Carolina. Michael Lange, de echtgenoot van Denise, stierf in 2022 aan FTD. De avond bestond uit een cornhole-toernooi, een kostuumwedstrijd en loterijprijzen, en bracht meer dan $24.000 op voor de missie van AFTD!
Niet half slecht
Christian Clark heeft een GoFundMe-pagina gemaakt ter nagedachtenis aan zijn moeder, Alexandra, die in december 2022 op 59-jarige leeftijd is overleden aan FTD. Naast het opzetten van de inzamelingsactie, runde Christian op 19 maart de United Airlines NYC Half ter nagedachtenis aan haar. van dit schrijven heeft Christian's pagina $8,943 opgehaald om de missie van AFTD te bevorderen.
Het is de Brooklyn Way
Tara Simonson liep op 20 mei de Brooklyn Half Marathon ter nagedachtenis aan haar moeder, Lynn Surprenant, die in 2020 overleed aan FTD. Op de racedag rende Tara langs het Brooklyn Museum, Botanic Garden en Prospect Park voordat ze haar grote finish maakte de wereldberoemde Coney Island Boardwalk - en dat allemaal terwijl het bewustzijn van FTD wordt vergroot. Naast het broodnodige bewustzijn, heeft Tara ook $7,147 opgehaald om de missie van AFTD ten goede te komen.
Een Tee-rific evenement
Todd Hartzog organiseerde op 4 juni een golfuitje op de Colonial Oaks Golf Course in Fort Wayne, Indiana, ten voordele van AFTD en ter ere van de nagedachtenis van zijn vriend Dustin Snyder, die in 2022 overleed aan FTD. Het evenement was een groot succes, met ongeveer 80 golfers die deelnamen aan de activiteiten van de dag, en meer dan $5.700 inzamelden ter ondersteuning van de missie van AFTD.
Kleden voor succes
Op 3 maart organiseerde Edwin Pagan samen met het Clifton School District (New Jersey) een “Dress Down Day” ter nagedachtenis aan Jackie Pang, die in 2020 op 64-jarige leeftijd overleed aan FTD. unieke outfits, en hebben samen $1.716 opgehaald om de missie van AFTD te ondersteunen.
Als je blijft geloven
Op 24 februari liep Kathleen Pondelli, samen met andere leden van de Pondelli-familie, de Disney Princess Halve Marathon ter nagedachtenis aan Al, de echtgenoot van Kathleen, die in 2014 stierf aan FTD. Hardlopen in de Disney Princess Halve Marathon is een traditie geworden voor de Familie Pondelli sinds 2016. Ze hebben in totaal $10.486 ingezameld voor AFTD, waaronder dit jaar $1.063!
De familie die samen rent...
Susan Gotsch en haar familie namen op 5 en 6 mei deel aan de Flying Pig Marathon in Cincinnati. Nadat ze de marathon in 2019 met haar man, Keith, had voltooid, wilde de familie Gotsch deze keer opnieuw lopen ter nagedachtenis aan hun geliefde echtgenoot en vader, aangezien Keith in juli 2022 overleed aan FTD. Susan en haar team vierden het 25e jaar van de marathon en hielp een onmetelijke hoeveelheid FTD-bewustzijn te verspreiden. Bovendien hebben ze meer dan $1.400 ingezameld voor de missie van AFTD!
Hoepels en hoop
Soraya Sharma hield op 15 april een basketbaltoernooi op de Awty International School in Houston om de missie van AFTD te ondersteunen. Teams van vijf spelers betaalden $25 om in het toernooi te spelen en deel te nemen aan heel veel plezier en veel schoolgeest. Voedselverkopen en donaties verhoogden het bedrag dat daarna aan AFTD werd gedoneerd - wat resulteerde in $1.195 gedoneerd aan de missie van AFTD.
Beklim de hoogste berg
Shelby Buckley begon op 19 mei aan de beklimming van Denali ter ere van haar vader, met wie ze eerder de berg beklom nadat ze was afgestudeerd aan de middelbare school. Na hun eerste reis beloofden Shelby en haar vader elkaar dat ze Denali samen zouden beklimmen nadat ze was afgestudeerd aan de universiteit. Sindsdien is bij haar vader FTD vastgesteld en de progressie van de ziekte heeft hem verhinderd om te klimmen. Maar Shelby is toegewijd om haar belofte na te komen en in plaats daarvan ter ere van hem te klimmen.
In het zomernummer van 2022 van AFTD-nieuws, hebben we aangekondigd dat we de resultaten van fondsenwerving vanaf 2021 hebben overtroffen. Dit jaar zijn we verheugd aan te kondigen dat we het opnieuw hebben gedaan! Tijdens ons boekjaar 2023 (1 juli 2022 - 30 juni 2023) hebben onze door vrijwilligers geleide fondsenwervers in totaal $851.000 ingezameld om de missie van AFTD vooruit te helpen!
Het afgelopen jaar is er veel veranderd voor de afdeling Evenementen. We zijn nog verder uitgebreid en zijn nu een team van vier fulltime medewerkers! We zijn vereerd om met ieder van jullie samen te werken en stellen het op prijs dat je je openstelt over je FTD-verhalen, waardoor we je op persoonlijk niveau kunnen leren kennen om te helpen de broodnodige bewustwording van deze ziekte en steun aan andere families op de wereld te brengen. deze reis.
Onze fondsenwervende vrijwilligers hebben het afgelopen boekjaar naar een ander niveau getild. Van golftoernooien tot marathons tot themafeesten, jullie hebben allemaal een betekenisvolle impact gehad op de weg naar een einde aan FTD! Tijdens ons boekjaar 2023 vierde Food for Thought zijn 10e jaar als campagne, en deelnemers erkenden dat door het nummer 10 op unieke manieren in hun evenementen op te nemen. We zagen nieuwe vrijwilligers in februari verhalen uit het hart vertellen via onze With Love-campagne, allemaal verteld op verschillende creatieve manieren. We hebben ook enkele persoonlijke records gezien, zowel wat betreft ingezamelde bedragen als afgelegde afstanden tijdens ons AFTD-Team Race Season. Telkens weer hebben onze vrijwilligers indruk op ons gemaakt met hun toewijding, kwetsbaarheid, passie en creativiteit.
Van AFTD's Evenementenafdeling en namens ons allemaal hier bij AFTD en de gemeenschap die we dienen, willen we al onze fondsenwervende vrijwilligers bedanken die de missie van AFTD vooruit helpen. Zonder jullie zouden we dit werk niet kunnen doen.
Dutch 
English 
Spanish (Mexico) 
French 
German 
Swedish 
Portuguese 
Italian 
Danish 
Polish 
Spanish (Spain)