AviadoBio zal binnenkort Amerikaanse klinische proeflocaties openen voor een experimentele gentherapie die de progressie van FTD zou kunnen stoppen wanneer deze wordt veroorzaakt door een variant in de ziekte. GRN gen, maakte het bedrijf op 6 november bekend.

De therapie, bekend als AVB-101, levert een kopie op van de GRN gen rechtstreeks naar de hersenen via een eenmalige, minimaal invasieve chirurgische procedure.

Bij goed functioneren, GRN instrueert het lichaam om een belangrijk eiwit te produceren, genaamd progranuline. Als GRN door een variant niet goed functioneert, wordt de aanmaak van progranuline onderdrukt; lage niveaus van progranuline in de hersenen zijn in verband gebracht met de ontwikkeling van FTD.

“Ons preklinische programma laat een robuuste biodistributie zien naar de hersengebieden waar het nodig is om de progranulineniveaus te herstellen, waardoor de progressie van FTD-GRN mogelijk wordt vertraagd of gestopt, met weinig tot geen progranuline in de rest van het lichaam waar het nadelige effecten kan hebben. David Cooper, MD, Chief Medical Officer van AviadoBio, zei in een persbericht.

De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft onlangs de Investigational New Drug-aanvraag van AviadoBio voor AVB-101 goedgekeurd, waarmee de weg wordt vrijgemaakt voor een klinische proef, bekend als ASPIRE-FTD, die in de VS zal beginnen. Volgens het in Londen gevestigde gentherapiebedrijf ASPIRE- FTD-sites in de VS zullen de inschrijving openen in 2024. (ASPIRE-FTD-sites hebben de inschrijving al geopend in Spanje en Polen.)

Bezoek ClinicalTrials.gov meer leren.

“AviadoBio's toewijding aan het ontwikkelen, testen en op de markt brengen van FTD-remmende therapieën brengt hoop voor zoveel gezinnen die door deze ziekte zijn getroffen”, aldus Susan LJ Dickinson, CEO van AFTD. “AFTD juicht de vele innovatieve onderzoekers over de hele wereld toe die momenteel aan deze cruciale interventies werken.”

Op 27 oktober heeft het in de VS gevestigde biotechnologiebedrijf Alector Therapeutics heeft aangekondigd dat het de inschrijving voor INFRONT-3 heeft voltooid, een klinische fase 3-studie die de veiligheid en werkzaamheid test van het medicijn latozinemab, waarvan in onderzoeken is aangetoond dat het de progranulinespiegels verhoogt door een receptor te remmen die het eiwit op natuurlijke wijze afbreekt.