AFTD organiseerde een Extern geleide patiëntgerichte geneesmiddelenontwikkeling (EL-PFDD) bijeenkomst op 5 maart, die personen bij wie de diagnose is gesteld en huidige en voormalige verzorgers een waardevolle eenmalige kans biedt om de ontwikkeling van federale regelgevingsprocessen voor potentiële FTD-therapieën te informeren.

Naar schatting 550 mensen namen deel aan de interactieve livestream, georganiseerd door Susan LJ Dickinson, CEO van AFTD, en James E. Valentine, die eerder bij de FDA werkte.

“Aan de mensen en families van over de hele wereld die elke dag de FTD-reis beleven: deze bijeenkomst is voor jullie”, zei Dickinson tijdens de bijeenkomst. “Het is uw kans om ervoor te zorgen dat de FDA de dringende behoefte aan FTD-behandelingen begrijpt, welke symptomen u het meest belastend vindt en wat u het meeste zou willen van een goedgekeurde therapie.”

EL-PFDD-bijeenkomsten helpen ervoor te zorgen dat de ervaringen, perspectieven, behoeften en prioriteiten van personen die getroffen zijn door een specifieke ziekte worden vastgelegd en op zinvolle wijze worden opgenomen in het geneesmiddelenreguleringsproces van de FDA. Deze bijeenkomsten helpen de FDA te begrijpen hoe het is om met een bepaalde ziekte te leven, vanuit het perspectief van een insider op de symptomen ervan en hoe deze het dagelijks leven beïnvloeden.

De door AFTD geleide PFDD-bijeenkomst bevatte live input van personen die zelf de diagnose FTD hebben gekregen of die huidige of voormalige mantelzorgers zijn. Deelnemers beantwoordden live FTD-gerelateerde pollvragen; velen belden om persoonlijke verhalen van zichzelf of dierbaren te delen. Kijkers konden ook schriftelijke opmerkingen over hun ervaringen insturen.

Na de EL-PFDD-bijeenkomst zal AFTD een rapport opstellen met een samenvatting van deze getuigenissen. Deze samenvattingen staan bekend als het ‘Voice of the Patient’-rapport en vormen een belangrijke bron voor toezichthouders van de FDA om beter te begrijpen wat mensen met FTD en hun zorgpartners/verzorgers het liefst willen zien in de behandelingsopties.

Het Voice of the Patient Report zal ter beoordeling publiekelijk beschikbaar zijn op de website van AFTD.