In een recent artikel gepubliceerd in NeurologieDementie-experts gaven advies over de beste praktijken voor het ontwerpen van vroege geneesmiddelenonderzoeken voor FTD, de ziekte van Alzheimer en andere neurodegeneratieve dementieën.

De krant, "Waardegenererende verkennende onderzoeken bij neurodegeneratieve dementie”, richt zich op verkennende geneesmiddelenonderzoeken in de eerste en tweede fase, waarbij de veiligheid en farmacologische effecten van een geneesmiddel worden beoordeeld. AFTD CEO Susan LJ Dickinson, MSGC, en wetenschappelijk directeur Debra Neihoff, PhD, hielpen bij het schrijven van het onderzoek dat onderzoekt hoe geneesmiddelenonderzoek in een vroeg stadium moet worden ontworpen voor optimaal succes in latere fasen van geneesmiddelenonderzoek.

Verkennende onderzoeken met geoptimaliseerde onderzoeksontwerpen, zoals beschreven in het artikel, kunnen programma's elimineren die waarschijnlijk niet zullen slagen tijdens het klinische proefproces. Het panel van deskundigen, bijeengeroepen door AFTD en de Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF), stelde vier belangrijke aanbevelingen voor verkennende onderzoeksontwerpen voor, waaronder het gebruik van rigoureuze statistische analyses en procedures die statistici zo vroeg mogelijk bij het onderzoeksontwerp betrekken. Andere aanbevelingen wezen ook op het opnemen van de juiste biomarker en klinische eindpunten die het werkingsmechanisme van het geneesmiddel en de specifieke onderzoekspopulatie weerspiegelen.

“[De] vier aanbevelingen kunnen leiden tot efficiëntere onderzoeken, met aanzienlijke financiële besparingen en tot een meer strategische en effectieve betrokkenheid van patiënten”, zei Dickinson in een persbericht. “Dit laatste is een belangrijk punt van zorg voor een zeldzame ziekte als FTD, waarbij het lage aantal patiënten de noodzaak van een strategisch onderzoeksontwerp vergroot, waarbij patiënten alleen deelnemen aan onderzoeken die een duidelijke en nauwkeurige weergave van de therapeutische werkzaamheid zullen opleveren.”

Dr. Howard Fillit, oprichter en uitvoerend directeur en Chief Science Officer van ADDF, zei in het persbericht dat “de resultaten van verkennende fase 2a-onderzoeken het kritische keerpunt vormen wanneer onderzoekers beslissen welke medicijnen zij in deze grotere en duurdere onderzoeken zullen betrekken. deze fase 2a-onderzoeken moeten zo rigoureus en goed ontworpen mogelijk zijn.”

Het merendeel van de klinische ontwikkelingskosten komt uit fase 2b- en fase 3-onderzoeken in een laat stadium, merkte Fillit op, eraan toevoegend dat deze onderzoeken “lange behandelingsperioden en een groot aantal patiënten vereisen om betekenisvolle veranderingen in cognitieve, gedrags- en functionele eindpunten te detecteren.

“We hebben duidelijk verkennende onderzoeken nodig om rigoureus en efficiënt te zijn”, vervolgde Fillit. “Maar dit gaat over het werken aan het uiteindelijke succes: effectieve behandelstrategieën, die waarschijnlijk een combinatie van geneesmiddelen zullen zijn die verschillende van de biologische routes raken die betrokken zijn bij het neurodegeneratieve proces van dementie. Dat betekent dat je meerdere shots op doel kunt maken, waarbij je een grote verscheidenheid aan plausibele kandidaat-geneesmiddelen moet testen om de meest veelbelovende te identificeren.”

Lees het volledige Neurologie papier hier.