La recente approvazione da parte della FDA di un nuovo farmaco per il trattamento della SLA segnala sviluppi importanti e promettenti per la nostra comunità.

Negli studi clinici, il farmaco, che sarà commercializzato come Relyvrio (AMX0035), ha superato gli studi sulla sicurezza. Gli studi hanno anche prodotto dati che suggeriscono che Relyvrio può ritardare l'avanzamento dei sintomi della SLA e prolungare la vita delle persone con SLA, ma questa prova non raggiunge ancora il livello che la FDA richiede solitamente prima di approvare un farmaco.

In un memorandum riassuntivo sulla loro decisione, la FDA ha scritto che c'era "incertezza residua sulle prove di efficacia", ma che "data la natura grave e pericolosa per la vita della SLA e il sostanziale bisogno insoddisfatto, questo livello di incertezza è accettabile in questa istanza.”

Quella della FDA dominante, insieme a uno rilasciato per un farmaco di Alzheimer nel 2021, segnala la consapevolezza che, per le persone affette da malattie terminali che presentano sofferenze significative, un accesso più rapido a trattamenti promettenti potrebbe potenzialmente avere vantaggi pratici per le famiglie che attualmente non hanno altre opzioni.

La società proprietaria di Relyvrio, Amylyx, dovrà continuare a raccogliere dati su come i pazienti rispondono al trattamento, anche dopo che sarà sul mercato. Hanno accettato di ritirare il farmaco dal mercato se studi futuri dimostreranno che non è efficace.

AFTD raccomanda alle persone affette da FTD-SLA di parlare con il proprio medico per sapere se Relyvrio è adatto a loro. Si noti che il costo del farmaco può essere una considerazione importante. L'azienda sta conducendo una sperimentazione esplorativa per testare l'effetto di Relyvrio nelle persone con malattia di Alzheimer, ma non è disponibile alcuna ricerca clinica sul fatto che il farmaco possa aiutare le persone con disturbi FTD.

L'AFTD e la nostra comunità hanno un ruolo essenziale da svolgere mentre la FDA e le aziende biofarmaceutiche lavorano per sviluppare potenziali trattamenti per l'FTD. Insieme, possiamo aiutare a garantire che le sperimentazioni cliniche possano portare i benefici tanto necessari alle famiglie. Annunci come questo ci danno una crescente speranza per un futuro libero da FTD.