Alector ha somministrato il farmaco al primo partecipante a uno studio clinico cardine di Fase 3 volto a valutare l'efficacia della sua terapia sperimentale AL001, un anticorpo monoclonale ricombinante umano progettato per il trattamento della FTD causata da mutazioni nel gene della progranulina (GRN).

L'azienda biotecnologica con sede in California ha recentemente annunciato i dati preliminari dei suoi studi iniziali sul trattamento, progettato per modulare la proteina progranulina, un regolatore chiave dell'attività immunitaria nel cervello. Le mutazioni nel gene GRN, che regola la proteina, sono una delle cause più comuni di FTD ereditaria.

AL001 ha mostrato “risultati incoraggianti” dagli studi di Fase 1b e di Fase 2 in corso. Il trattamento è generalmente sicuro, ben tollerato e ha portato a un ripristino duraturo dei livelli plasmatici di progranulina in tutti i partecipanti alla FTD-GRN fino a riportarli a livelli normali.

"Continuiamo a scoprire e sviluppare terapie nel perseguimento del nostro obiettivo di sradicare le malattie neurodegenerative", ha affermato Arnon Rosenthal, Ph.D., co-fondatore e amministratore delegato di Alector, in un comunicato stampa. “I risultati incoraggianti degli studi di Fase 1b e Fase 2 di AL001 rappresentano un progresso sostanziale. Con il nostro rapido avvio di uno studio cardine di Fase 3, speriamo che sia solo questione di tempo prima che AL001 diventi la prima opzione di trattamento per le persone che vivono con questa malattia devastante”.

Alector prevede di arruolare fino a 180 partecipanti in circa 50 centri in tutto il mondo per la Fase 3 del suo studio clinico, intitolato INFRONT-3. La Food and Drug Administration (FTD) statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano ad Alector per il continuo sviluppo di AL001 nell'agosto 2018.

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