Ad agosto, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano ad Alector per il proseguimento dello sviluppo di AL001, un anticorpo monoclonale ricombinante umano concepito per il trattamento della FTD causata da mutazioni nel gene della progranulina.

Per comprendere meglio le sfide legate alla FTD, l'azienda biotecnologica con sede in California si è rivolta all'AFTD durante la fase di sviluppo di AL001, che è "un farmaco immunoneurologico progettato per riparare il sistema immunitario e ottenere un beneficio terapeutico", secondo Arnon Rosenthal, Ph.D., amministratore delegato di Alector.

La FDA concede la designazione di farmaco orfano alle terapie progettate per aiutare nella diagnosi, prevenzione e/o trattamento di malattie rare, che definiscono come quelle che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti. Ricevere una designazione di farmaco orfano qualifica l'azienda per una serie di incentivi volti a supportare lo sviluppo continuo del farmaco, tra cui crediti d'imposta ed esenzione da tasse di regolamentazione. AL001 è uno dei numerosi farmaci attualmente in lizza per l'approvazione per essere la prima opzione terapeutica approvata dalla FDA per le persone a cui è stata diagnosticata la FTD.

"L'attenzione principale [di AL001] sono le persone con mutazioni del gene della progranulina, un raro sottogruppo di persone con FTD", ha affermato Nadine Tatton, Ph.D., direttore scientifico di AFTD. "Il livello di progranulina nel sangue di un portatore di mutazione è circa la metà del livello che vedresti in un individuo sano. Alector ha sviluppato una terapia che può aumentare i livelli ematici di progranulina, un anticorpo che si lega al suo bersaglio e converte la persona a produrre normali livelli di progranulina".

All'inizio di quest'anno, il dott. Tatton ha visitato la sede centrale di Alector a San Francisco, insieme alla direttrice del programma AFTD Sharon S. Denny, MA. A loro si sono uniti ricercatori scientifici che lavorano su AL001, persone affette da FTD e i loro partner di assistenza, e l'ex presidente del consiglio di amministrazione dell'AFTD Jary Larsen, Ph.D.

"Alector sta spostando le sue terapie dalla scienza di base e dallo sviluppo di farmaci all'ambiente clinico", ha affermato Denny. "Si sono rivolti a noi perché vogliono saperne di più sull'impatto della malattia e sul suo impatto sulla vita delle persone".

Alector ha avviato uno studio clinico di fase 1 su AL001 per testare la sicurezza e la tollerabilità della terapia. Lo studio è attualmente alla ricerca di volontari con una mutazione del gene della progranulina a cui è stata diagnosticata la FTD, nonché portatori di mutazione del gene della progranulina che siano volontari sani e asintomatici. Ulteriori informazioni sullo studio clinico sono disponibili nella sezione Studi in evidenza del sito web di AFTD.

"Il nostro incontro con Alector riflette la crescente consapevolezza che la persona diagnosticata è una parte importante del panorama della sperimentazione clinica", ha affermato Denny. "Ciò che una persona diagnosticata considera un risultato importante può essere molto diverso dalle opinioni di un ricercatore. AFTD può fungere da ponte tra la comunità FTD e il mondo scientifico".