L’AFTD è orgogliosa di annunciare i destinatari più recenti delle nostre sovvenzioni pilota, che forniscono finanziamenti iniziali a promettenti ricercatori FTD: Andrew Arrant, PhD, dell’Università dell’Alabama a Birmingham, e David Butler, PhD, del Neural Stem Cell Institute presso l’Università Fondazione per la ricerca rigenerativa.

Il dottor Arrant ha ricevuto il Basic Science Pilot Grant 2019 per la sua proposta di indagine su una causa comune di FTD genetica: le mutazioni nel gene della progranulina. Queste mutazioni comportano la perdita della proteina progranulina codificata dal gene e una corrispondente perdita delle sue numerose azioni protettive nel cervello. Le terapie che ripristinano i suoi livelli potrebbero essere efficaci nella FTD, se mirano alla funzione specifica più critica per prevenire la degenerazione.

Il progetto del Dr. Arrant affronterà questa questione modificando la progranulina per creare una forma che agisca solo sui lisosomi, strutture che fanno parte del sistema di smaltimento dei rifiuti della cellula. Di conseguenza, saranno in grado di determinare se questa è la chiave della capacità della progranulina di proteggere le cellule cerebrali. La risposta potrebbe guidare lo sviluppo di farmaci verso trattamenti più precisi per la FTD associata alla progranulina.

Il dottor Butler, destinatario del Susan Marcus Translational Research Pilot Grant 2019, valuterà un tipo unico di anticorpi, noti come intrabodies, per determinare se possono essere utilizzati per ridurre l'accumulo anomalo della proteina tau che può verificarsi nella FTD.

A differenza degli anticorpi presenti in natura, che agiscono all’esterno della cellula, gli intracorpi sono anticorpi progettati in laboratorio che rimangono all’interno delle cellule e possono essere ulteriormente modificati per creare proteine progettate con ulteriori caratteristiche desiderabili. Gli intracorpi del dottor Butler si legheranno alla tau e avranno anche un "tag" molecolare per dirigere la proteina legata al sistema di smaltimento dei rifiuti della cellula. Metterà alla prova i suoi intracorpi in un nuovo modello di coltura cellulare 3-D; se saranno efficaci, spera di svilupparli infine come terapie anti-tau.