L'8 e il 9 marzo l'AFTD ha ospitato l'ottavo incontro del gruppo di studio sul trattamento dell'FTD (FTSG) a Washington DC, convocando più di 110 ricercatori, finanziatori e regolatori dell'FTD per due giorni di presentazioni e discussioni sui modi per progettare sperimentazioni cliniche efficaci per l'FTD.

La conferenza, "Metodologia degli studi clinici e misure di esito per FTD”, è stato co-ospitato dal National Institute for Neurological Disorders and Stroke, con sponsorizzazioni aggiuntive fornite da una serie di partner senza scopo di lucro e a scopo di lucro. Tra i partecipanti c'erano 50 rappresentanti di 27 diverse aziende farmaceutiche e biotecnologiche, nonché autorità di regolamentazione della Food and Drug Administration (FDA), che è responsabile della supervisione delle sperimentazioni cliniche e dell'approvazione finale di qualsiasi farmaco.

La progettazione di sperimentazioni cliniche FTD efficaci presenta sfide specifiche. Sia perché la FTD è ancora difficile da diagnosticare sia perché è una malattia rara, la popolazione di persone disponibile per tali sperimentazioni è piccola.

Le differenze all'interno dei sottotipi di FTD - diagnosi cliniche, patologia di base della malattia ed eziologia (genetica vs. sporadica) - sono fattori aggiuntivi che i ricercatori che cercano di reclutare individui per una sperimentazione clinica di FTD devono navigare.

La conferenza FTSG del 2018 mirava ad adottare un approccio creativo per risolvere questi problemi. L'AFTD ha gettato un'ampia rete nel reclutare relatori per la conferenza solo su invito, coinvolgendo esperti di altre comunità di malattie rare, come la SLA e la neuro-oncologia, che hanno decenni di esperienza nell'affrontare sfide simili. Argomenti specifici discussi includevano: reclutamento dei pazienti, progettazione di misure di esito che migliorano la qualità della vita (piuttosto che semplicemente allungarla) e strategie per incoraggiare la condivisione dei dati tra le prove.

"Condividendo i loro apprendimenti, questi colleghi possono aiutarci a far progredire le nostre strategie, riducendo efficacemente anni dal tempo che potrebbe essere necessario per generare risultati significativi da una sperimentazione", ha affermato il direttore scientifico dell'AFTD Nadine Tatton, PhD. "Siamo rimasti soddisfatti e incoraggiati dal livello di collaborazione in sala e dall'interesse dei partecipanti a continuare queste importanti discussioni".

Sessioni aggiuntive hanno presentato un'indagine sul panorama degli studi clinici FTD condotti fino ad oggi e hanno esplorato i modi in cui l'attuale "era dei big data" (come rappresentata da registri pazienti, storie naturali e tecnologie indossabili) possono migliorare il modo in cui vengono eseguiti gli studi clinici.

L'AFTD ha fondato l'FTSG nel 2010 per promuovere le interazioni e le collaborazioni scientifiche tra il mondo accademico e l'industria, con l'obiettivo finale di accelerare lo sviluppo di trattamenti efficaci per l'FTD e i disturbi correlati. Gli organizzatori prevedono di pubblicare una sintesi della riunione, per promuovere ampiamente in tutta la comunità di ricerca.