Recentemente, i membri del team di Denali Therapeutics hanno fornito approfondimenti sul loro lavoro e sulla collaborazione con Takeda per sviluppare una terapia per il trattamento della FTD-GRN (demenza frontotemporale causata dalla mutazione del gene GRN) e hanno condiviso ciò che li ispira a impegnarsi nella ricerca sulle malattie neurodegenerative.

 

Potresti condividere l'approccio della tua azienda allo sviluppo di una terapia focalizzata sull'FTD?

Denali è impegnata nello sviluppo di terapie per malattie neurodegenerative come l'FTD. Storicamente, molti tentativi di affrontare tali malattie non hanno avuto successo. Crediamo di poter superare queste avversità aderendo a tre principi scientifici fondamentali:

1. I trattamenti sperimentali Denali sono progettati per colpire i processi o i percorsi patologici che sono alla radice della causa della malattia sulla base delle prove della genetica umana.
2. Il cervello umano contiene circa 400 miglia di vasi sanguigni. Questi vasi sanguigni sono rivestiti da cellule endoteliali strettamente collegate per formare la barriera emato-encefalica (BBB), che protegge il cervello dalle tossine, ma è stata anche un ostacolo alla somministrazione di trattamenti al cervello. Denali ha progettato trattamenti sperimentali che mirano ad attraversare il BBB e ottimizzare la consegna dei trattamenti al cervello.
3. Utilizziamo biomarcatori (sostanze che possono essere misurate nel sangue o in altri fluidi corporei e che riflettono un effetto biologico desiderato) per monitorare la progressione FTD-GRN e gli effetti del trattamento. Questo approccio ci aiuta a comprendere la sicurezza e l'impatto del trattamento sperimentale sulla malattia. Aiuta anche a selezionare i pazienti giusti e la dose giusta per lo sviluppo clinico.

In collaborazione con Takeda, stiamo applicando questi principi per sviluppare TAK-594/DNL593, un potenziale trattamento per la demenza frontotemporale causata da GRN mutazioni geniche (FTD-GRN).

TAK-594/DNL593 è una terapia sperimentale e non è approvata da alcuna autorità sanitaria.

Cosa ispira te e i tuoi colleghi a lavorare nello spazio delle malattie neurodegenerative e dell'FTD?

Denali è stata fondata per sconfiggere la neurodegenerazione. Le malattie neurodegenerative rappresentano una delle maggiori sfide per la salute pubblica. I cambiamenti nel comportamento e nella personalità di una persona, così come la compromissione delle sue capacità verbali come sintomi della progressione dell'FTD, sono devastanti per gli individui e le loro famiglie. Denali sta lavorando per sviluppare un potenziale trattamento per coloro che vivono con FTD-GRN.

Mentre cerchiamo di aumentare la consapevolezza dell'FTD, cosa speri che le persone capiscano della malattia?

La comunità scientifica ha compiuto enormi progressi nella comprensione delle cause genetiche e biologiche della FTD. Questa ricerca ha portato a diverse potenziali nuove terapie che vengono studiate in laboratorio e negli studi clinici.

C'è una buona ragione per sperare che trattamenti efficaci per alcuni pazienti con FTD siano all'orizzonte. Molti dei trattamenti iniziali in fase di sviluppo sono mirati alle forme genetiche di FTD e le lezioni apprese da questi sforzi contribuiranno a sostenere la strada per i trattamenti per le forme non genetiche e anche per altre malattie neurodegenerative.

Quest'anno, AFTD si concentra sull'assicurarsi che ogni storia di FTD conti. Perché pensi che sia importante che le persone condividano le loro storie e abbiano degli sbocchi per farlo?

Quando pazienti coraggiosi, caregiver e familiari condividono il loro viaggio e la speranza per il futuro, ciò aumenta la consapevolezza e rende urgente la lotta contro l'FTD. Queste persone ispirano il nostro lavoro quotidiano nello sviluppo di trattamenti futuri che faranno la differenza per le famiglie che vivono con FTD. Si prega di contattare pazienti@dnli.com per ulteriori informazioni.

 

AFTD desidera estendere la propria gratitudine a Denali Therapeutics e Takeda per il loro sostegno alla Conferenza sull'istruzione del 2023. Le sessioni registrate della conferenza di quest'anno possono essere visualizzate su AFTD Youtube canale.

Condividere la tua storia è uno dei modi più potenti per aumentare la consapevolezza, educare e sostenere gli altri e autodifendersi. Se sei interessato a condividere la tua esperienza FTD con la nostra community, contattaci info@theaftd.org.

Ogni storia porta consapevolezza per migliorare le cose per la prossima famiglia. 

Ogni storia ci avvicina a un futuro libero da FTD.