L'8 e il 9 dicembre 2021, l'AFTD ha tenuto la sua riunione semestrale del gruppo di studio sul trattamento dell'FTD (FTSG). Questo incontro, progettato per accelerare lo sviluppo di trattamenti efficaci per i disturbi FTD creando uno spazio precompetitivo in cui le aziende saranno disposte a lavorare insieme, ha convocato quasi 200 rappresentanti della ricerca accademica, del settore biofarmaceutico, di organizzazioni di patrocinio e di agenzie governative.

FTSG è un incontro solo su invito, che riunisce esperti provenienti da tutto il settore per affrontare le pressanti esigenze di ricerca sulla FTD. L'evento del 2021 si è tenuto sia di persona a Silver Spring, nel Maryland, sia online tramite live streaming. FTSG ha consentito ai ricercatori di offrire spunti dal proprio lavoro e di fare brainstorming in modo collaborativo su come garantire il successo dei futuri studi clinici.

L'incontro è stato presieduto dai leader scientifici Adam Boxer, MD, PhD, dell'Università della California, San Francisco; Michael Gold, MS, MD, di AbbVie, Inc.; e Howard Feldman, MD, dell'Università della California, San Diego. Il direttore senior delle iniziative scientifiche dell'AFTD Penny Dacks, PhD, e il direttore della ricerca e delle sovvenzioni dell'AFTD Debra Niehoff, PhD, hanno organizzato l'evento in collaborazione con i copresidenti.

Lo slancio nella ricerca sulle FTD sta crescendo. Dopo il primo incontro dell’FTSG guidato dall’AFTD più di dieci anni fa, nel 2011, i maggiori esperti hanno concluso che la ricerca era arrivata al punto in cui gli scienziati potevano iniziare a sviluppare terapie per l’FTD. Oggi, numerose aziende biofarmaceutiche stanno investendo in studi clinici attivi per potenziali trattamenti. Alla FTSG 2021, sei aziende biofarmaceutiche hanno presentato il loro progetto di sperimentazioni che stanno reclutando attivamente partecipanti alla FTD. Altri sono all'orizzonte.

Più di 30 partecipanti all'incontro hanno tenuto presentazioni all'FTSG 2021. Le sessioni si sono concentrate su terapie promettenti, sullo sviluppo di studi clinici più efficienti e accessibili ai partecipanti e su modi per segnalare e condividere i risultati degli studi clinici.

Hanno partecipato rappresentanti del National Institutes of Health (NIH) e della Food and Drug Administration (FDA) statunitense, tra cui Billy Dunn, MD, direttore dell'Ufficio di Neuroscienze della FDA.

Durante l'incontro, i ricercatori hanno potuto ascoltare l'esperienza vissuta delle persone affette da FTD, attraverso testimonianze dirette di sostenitori, presentazioni di dati del sondaggio del Registro dei disturbi FTD e informazioni dal rapporto sulla degenerazione frontotemporale dell'AFTD: una voce del paziente, che riassumeva il nostro incontro sullo sviluppo di farmaci incentrato sui pazienti condotto esternamente nel marzo 2021.

I ricercatori hanno discusso le modalità per valutare l'efficacia di potenziali trattamenti. Hanno anche parlato dei modi per rendere più semplice la partecipazione alla ricerca per le persone cui è stata diagnosticata la malattia e per le loro famiglie, ad esempio comunicando meglio con loro e aiutandoli meglio a valutare i benefici della partecipazione allo studio rispetto a eventuali rischi potenziali.

I partecipanti hanno inoltre discusso dell'importanza di condividere i risultati della ricerca, sia per promuovere la scienza della FTD sia per accelerare il percorso verso la realizzazione di trattamenti efficaci. “Gli accordi di condivisione dei dati dovrebbero essere stipulati all’inizio, non alla fine” degli studi clinici, ha affermato il dottor Feldman. I partecipanti hanno convenuto che la condivisione dei dati degli studi clinici massimizzerebbe l'impatto, rispettando al tempo stesso meglio il tempo e l'energia che i partecipanti alla ricerca vi dedicano.

“La riunione del gruppo di studio sul trattamento dell’FTD del 2021 ci ha mostrato che la speranza è all’orizzonte per trattamenti approvati”, ha affermato il dott. Dacks. “Per raggiungere questo obiettivo, tutti noi lavoreremo insieme, dagli operatori sanitari, ai ricercatori accademici, ai leader del settore biofarmaceutico, agli esperti di regolamentazione e ai finanziatori fino ai sostenitori, alle persone e alle famiglie con esperienza vissuta con la FTD”.

Nuove terapie per la FTD possono essere create solo attraverso la partecipazione di persone che hanno vissuto esperienze con la FTD. Come strumento vitale per contribuire a far avanzare questa ricerca, l’AFTD incoraggia chiunque abbia esperienza vissuta – persone diagnosticate, operatori sanitari e familiari – a iscriversi al Registro dei disturbi FTD. L'adesione al Registro può offrirti opportunità di partecipazione alla ricerca clinica e ti consentirà di mantenere la tua privacy condividendo al tempo stesso approfondimenti per aiutare a migliorare la comprensione della FTD. Visita FTDRegistry.org per saperne di più.