Advancing Hope: il dottor Kenneth Kosik ha ricevuto il premio per l'accelerazione della scoperta di farmaci per la sovvenzione FTD
In collaborazione con l'Alzheimer's Drug Discovery Foundation, l'AFTD cerca di promuovere e sostenere promettenti progetti di scoperta di farmaci per l'FTD attraverso la Accelerazione della scoperta di farmaci per FTD programma di sovvenzione. Il programma finanzia progetti incentrati sull'ottimizzazione del piombo (progettazione di un farmaco dopo l'identificazione di un composto che mostra risultati promettenti nel trattamento di una malattia) e sulla sperimentazione di composti, agenti biologici, terapie geniche o farmaci riproposti in modelli cellulari o animali rilevanti per l'FTD.
Kenneth Kosik, MD, Herriman Professor of Neuroscience presso l'Università della California, Santa Barbara, ha ricevuto una borsa di studio Accelerating Drug Discovery for FTD per la sua ricerca che studia il recettore cellulare LRP1, che facilita la diffusione della proteina tau. In circostanze normali, la proteina tau aiuta a mantenere la struttura dei neuroni nel cervello; tuttavia, in malattie come la FTD, la tau può assumere una forma anormale e accumularsi in modo tale da causare neurodegenerazione.
Secondo la ricerca del dott. Kosik, un knockdown del recettore LRP1 ha ridotto significativamente la diffusione della tau, che ha difficoltà a diffondersi attraverso la membrana esterna delle cellule cerebrali senza il recettore a causa delle sue dimensioni maggiori. Il dottor Kosik ha osservato che i topi geneticamente modificati con meno proteine LRP1 erano resistenti alla diffusione della tau.
Poiché la sua ricerca ha evidenziato LRP1 come un promettente bersaglio farmacologico, il Dr. Kosik spera di identificare composti in grado di bloccare il recettore LRP1, con l'obiettivo di creare un farmaco orale che possa essere facilmente somministrato per fermare la diffusione delle proteine tau difettose e arrestare la malattia progressione.
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