Advancing Hope: AFTD e Packard Center for ALS Co-Host Workshop interdisciplinare innovativo

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L'accumulo anomalo della proteina TDP-43 si verifica sia nella FTD che nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA), suggerendo che le interruzioni nella funzione di TDP-43 possono essere al centro di entrambi i disturbi. Nell'ultimo decennio, i ricercatori hanno compiuto notevoli progressi nel mettere insieme la complessa biologia del TDP-43, che coinvolge l'attività coordinata di molte altre proteine e la regolazione di centinaia di geni. Ma proprio come conoscere le molte parti che compongono un'auto non spiega come queste parti lavorano insieme in un veicolo in movimento, conoscere tutte le proteine e i geni che interagiscono con TDP-43 non spiega come funziona nelle cellule cerebrali sane o come questa rete si rompe in FTD e ALS.

Un campo di ricerca chiamato biologia dei sistemi potrebbe aiutare a "mettere insieme i pezzi". Utilizzando strumenti e tecniche di bioinformatica, biologia computazionale e statistica, la biologia dei sistemi può consentire ai ricercatori di dare un senso a grandi set di dati per comprendere meglio come funzionano le cellule in condizioni di salute e malattia. In altre malattie come il cancro e le malattie autoimmuni, gli approcci di biologia dei sistemi non solo stanno portando a progressi nella biologia della malattia, ma hanno anche indicato nuovi obiettivi per lo sviluppo di farmaci e biomarcatori.

Gli strumenti computazionali all'avanguardia utilizzati nella biologia dei sistemi potrebbero portare a scoperte simili per FTD e SLA, se solo i biologi cellulari e molecolari che lavorano sulla neurodegenerazione avessero maggiori opportunità di interagire con esperti di biologia computazionale. Dal 23 al 25 aprile, l'AFTD ha collaborato con il Robert Packard Center for ALS della Johns Hopkins University per ospitare un seminario interdisciplinare unico, "Comprendere l'ecosistema TDP-43 nella SLA e nell'FTD: una prospettiva di biologia dei sistemi", al Four Seasons Hotel a Baltimora per offrire tale opportunità. Un totale di 31 esperti di biologia TDP-43 e biologia computazionale hanno partecipato al seminario per fare brainstorming sulle strategie per l'applicazione di strumenti e tecniche di biologia dei sistemi per ottenere una comprensione più profonda dei dati FTD e ALS.

"Speriamo che l'energia e l'entusiasmo dimostrati in questo seminario siano il punto di partenza per un'ulteriore collaborazione", ha dichiarato Debra Niehoff, PhD, direttore della ricerca e delle sovvenzioni dell'AFTD. "La biologia dei sistemi è un esempio di come l'analisi dei "big data" possa far progredire lo sviluppo di nuovi trattamenti sia per l'FTD che per la SLA".

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