Advancing Hope: AFTD annuncia due nuove scoperte di farmaci in accelerazione per i premi FTD

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Prima che un potenziale farmaco per la FTD venga testato negli studi clinici, viene valutato in modelli cellulari o animali. Questo viene fatto per confermare che entra nel cervello in quantità sufficienti e per identificare i segnali di allarme di reazioni avverse, determinare la dose ottimale e dimostrare che è efficace negli animali vivi. Dal 2007, l'AFTD e l'Alzheimer's Drug Discovery Foundation hanno collaborato per finanziare il programma di sovvenzioni Accelerating Drug Discovery for FTD, che sostiene la ricerca preclinica su farmaci nuovi o riproposti promettenti per il trattamento della FTD.

AFTD è orgogliosa di annunciare i destinatari dei premi Accelerating Drug Discovery for FTD 2020:

Wen-Hsuan Chang, dottore di ricerca, responsabile della ricerca per AcuraStem Incorporated, un'azienda biotecnologica con sede in California, ha ricevuto un premio per la sua proposta, "Sviluppo del trattamento con oligonucleotidi antisenso PIKFYVE (ASO) per la FTD". La Dott.ssa Chang utilizzerà il suo premio per testare un oligonucleotide antisenso (ASO) che prende di mira l'enzima PIKFYVE in due modelli murini di FTD. Sulla base di studi precedenti, ritiene che il blocco dell’enzima aumenterà l’eliminazione delle proteine danneggiate o deformate, come tau e TDP-43, per impedire loro di accumularsi e danneggiare le cellule cerebrali.

Anna Orr, dottore di ricerca, assistente professore di neuroscienze alla Cornell University, ha ricevuto un premio per la sua proposta, "Ottimizzazione principale di nuovi bloccanti selettivi del sito dei ROS del complesso mitocondriale III come terapie FTD". Lei e i suoi co-investigatori, Drs. Adam Orr e Subhash Sinha svilupperanno ulteriormente un gruppo di composti sviluppati dal suo team, noti come S3QEL, che bloccano i radicali liberi dannosi nelle cellule cerebrali che possono innescare l'accumulo di proteine e l'infiammazione. Migliorando le caratteristiche chimiche e farmacologiche di questi composti, la dottoressa Orr e il suo team sperano di portare avanti un nuovo approccio promettente al trattamento della FTD.

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