Advancing Hope: accelerare la scoperta di farmaci per l'FTD – Nuovi premi da una partnership di lunga data

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Prima che i ricercatori FTD possano avviare una sperimentazione clinica di un nuovo farmaco, devono eseguire test preclinici per comprendere meglio i suoi effetti sul corpo, confermare che si lega al bersaglio previsto, determinare la dose migliore e dimostrarne l'efficacia in modelli animali di FTD. Dal 2007, l'AFTD ha collaborato con l'Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF) per sostenere la ricerca preclinica su promettenti farmaci nuovi o riproposti attraverso il programma Accelerating Drug Discovery for FTD.

AFTD è lieta di annunciare i destinatari più recenti dei premi in questo programma:

Ana Martinez (Ankar Pharma) ha ricevuto finanziamenti per continuare lo sviluppo di farmaci che bloccano l'enzima tau tubulina chinasi, o TTBK1. TTBK1 facilita i cambiamenti chimici associati all'agglomerazione anormale delle proteine tau e TDP-43 associate a FTD. Inibendo la capacità di TTBK1 di alterare tau e TDP-43, sperano di ridurre l'aggregazione e rallentare o addirittura arrestare il processo patologico.

Robert Williams e prodotti farmaceutici Pelagos hanno ricevuto finanziamenti per la loro ricerca sui farmaci mirati a una proteina che regola le funzioni essenziali delle cellule cerebrali come il metabolismo e l'infiammazione attivando o disattivando i geni critici. Uno dei motivi per cui queste funzioni sono spesso interrotte nella FTD potrebbe essere dovuto ai cambiamenti che causano malattie a questo "interruttore" proteico. Il team Pelagos mira a riparare l'interruttore, invertire l'effetto dirompente sui geni e ripristinare la funzione cellulare al suo stato normale in FTD e SLA.

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