Avanzare la speranza: AFTD sviluppa una nuova risorsa per la terapia genica

Text: Advancing Hope - AFTD Developed New Gene Therapy Resource | Background: A mother and daughter review test results on a tablet

C'è più speranza ora che mai che i ricercatori saranno in grado di sviluppare un trattamento per la FTD. Sono in corso molte ricerche per comprendere meglio la FTD, curare i sintomi o cambiare il corso della malattia. AFTD e Registro dei disturbi FTD vogliamo aiutarti a comprendere meglio i tipi di potenziali terapie che vengono sperimentate, come la terapia genica, un promettente approccio terapeutico che sta ricevendo sempre più riconoscimenti da parte dei ricercatori.

I recenti progressi nella nostra comprensione della genetica della FTD hanno portato a diverse tecnologie emergenti per trattare la FTD causata da geni specifici. La terapia genica è uno strumento promettente che viene sfruttato per rallentare o ritardare potenzialmente la progressione, con l'obiettivo che un giorno la terapia genica possa impedire lo sviluppo dei sintomi. Per aiutare te e la tua famiglia a comprendere la terapia genica, AFTD ha creato una risorsa per spiegare i metodi e gli obiettivi della terapia genica.

La terapia genica non è solo una tecnica; ci sono diversi approcci alla terapia genica. L'obiettivo è spesso quello di fornire materiale genetico per compensare la causa della FTD della persona. Ad esempio, se la causa della FTD di una persona è che non c'è abbastanza di una certa proteina, la terapia genica cerca di aumentarne la produzione. Se viene prodotta una proteina disfunzionale, allora la terapia genica può cercare di silenziarla.

Inoltre, si stanno studiando altre tecniche per usare il potere della genetica per curare la FTD, promettendo ancora più opzioni in futuro. Ciò che gli scienziati stanno imparando dalla ricerca sulla FTD genetica, come ad esempio come combattere l'accumulo patologico di proteine, li sta aiutando a comprendere meglio e pianificare interventi anche per la FTD sporadica. Si prega di consultare il sito web di AFTD per Scopri di più su FTD, la genetica dei disturbi FTD, E opportunità di partecipare alla ricerca.

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