Promozione della speranza: l'AFTD si unisce all'iniziativa AMP ALS del National Institutes of Health come partner
L’AFTD si unisce ad altre organizzazioni no-profit, aziende biofarmaceutiche e alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense come partner nel Iniziativa per accelerare il partenariato sui medicinali per la SLA (AMP ALS).. La partecipazione di AFTD all'iniziativa è stata resa possibile grazie al supporto di David e Weezie Reese.
La scoperta del 2011 che mutazioni del gene c9orf72 può causare sia la FTD che la SLA ha trasformato la caratterizzazione dei disturbi. Ora è generalmente compreso dai ricercatori che FTD e ALS esistono su uno spettro, per cui è possibile che entrambi i disturbi coincidano nella stessa persona. In qualità di unico partner dell'AMP ALS focalizzato sulla FTD, l'AFTD si è unito per contribuire a colmare i silos della ricerca clinica sulla FTD e sulla SLA, per garantire che i bisogni delle persone colpite congiuntamente da FTD e SLA siano presi in considerazione nell'iniziativa e per portare il mondo un futuro senza FTD e SLA più vicino.
L’iniziativa AMP ALS è stata lanciata dalla Foundation for NIH (FNIH) in collaborazione con 16 organizzazioni che spaziano da agenzie federali, organizzazioni no-profit e aziende biofarmaceutiche. Il suo obiettivo è accelerare la scoperta di nuovi biomarcatori e obiettivi per gli interventi contro la SLA. Nell’ambito di questo obiettivo più ampio, AMP ALS semplificherà anche la raccolta e la gestione dei dati di ricerca clinica sulla SLA negli Stati Uniti, rendendo i dati deidentificati prontamente disponibili attraverso un portale di conoscenza online.
Rendendo i dati accessibili ai ricercatori, AMP ALS può accelerare il ritmo della ricerca e promuovere una maggiore collaborazione tra esperti di diverse discipline, compresi gli scienziati della FTD e della SLA. Un database sulla SLA offre inoltre agli scienziati l’opportunità di condurre analisi di big data per ottenere approfondimenti su diversi aspetti della SLA e della FTD su scala nazionale.
L'iniziativa riconosce l'importanza dell'esperienza vissuta nella ricerca sulle malattie neurodegenerative e promuove il coinvolgimento di persone con esperienze vissute di SLA, inclusa la SLA-FTD. Persone con esperienza vissuta e sostenitori presteranno servizio nei gruppi di lavoro insieme al personale di NIH, FNIH, FDA e C-Path.
In qualità di membro del comitato direttivo dell'AMP ALS, AFTD avrà l'opportunità di evidenziare la connessione tra FTD e ALS. Oltre a nominare esperti dell'FTD nei sottocomitati responsabili dell'elaborazione dei progetti, l'AFTD lavorerà per garantire che i progetti si concentrino su c9orf72 le mutazioni genetiche incorporano il contributo di esperti di FTD, poiché le persone con la mutazione corrono lo stesso rischio di sviluppare SLA o FTD. L'AFTD contribuirà inoltre a garantire che l'AMP ALS sia informato sulle esperienze vissute delle persone con diagnosi di FTD-ALS, dei loro partner sanitari e dei familiari.
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