Analisi degli studi preclinici GRN le mutazioni nell'FTD hanno scoperto un nuovo approccio per migliorare l'assunzione di progranulina da parte del cervello, una proteina comunemente mutata legata alle forme genetiche di FTD.

Come evidenziato in un recente studio pubblicato In Cellula, i ricercatori della Denali Therapeutics hanno sviluppato il Protein Transport Vehicle (PTV) per aumentare i livelli di progranulina nelle persone con FTD. Lo studio ha fornito nuove informazioni sul meccanismo molecolare e cellulare che può contribuire all'FTD. Inoltre, la ricerca ha fornito una maggiore comprensione di come i lisosomi - il "sistema digestivo" delle cellule - siano influenzati dalle carenze di progranulina e di come il processo della progranulina somministrata perifericamente (PTV:PGRN) potrebbe essere utile nel trattamento di alcuni tipi di FTD. Lo studio suggerisce che l'approccio PTV:PGRN potrebbe essere molto vantaggioso nel futuro trattamento dell'FTD-GRN causato da carenza di progranulina.

Il Dr. Joseph Lewcock, chief scientific officer di Denali, ha dichiarato in a comunicato stampa che la strategia terapeutica con PTV:PGRN può essere "il modo più diretto ed efficace per aumentare i livelli di progranulina nei lisosomi per il potenziale trattamento delle persone con FTD-GRN".

Ha continuato: “Queste nuove intuizioni della nostra ricerca preclinica suggeriscono che FTD-GRN può essere un disturbo da accumulo lisosomiale atipico e che la funzione lisosomiale può essere ripristinata da PTV: PGRN. Il nostro lavoro ha anche identificato biomarcatori clinici candidati indicativi di disfunzione lisosomiale, come BMP e GlcSph, che possono aiutare a valutare la futura efficacia terapeutica di PTV: PGRN e altre terapie nelle persone con FTD-GRN".

Leggi il comunicato stampa completo di Denali Therapeutics Qui.