Il 2024 è stato un anno di speranza per FTD Research, ed è stato anche un anno entusiasmante per il team di ricerca AFTD. Non è facile riassumere tutto ciò che è stato realizzato in un anno, ma abbiamo fornito alcuni punti salienti interessanti!

Quest'anno, il team AFTD ha accolto due nuovi membri dello staff, la dott. ssa Nicole Bjorklund come Direttrice della ricerca e delle sovvenzioni e la dott. ssa Kate Still come prima responsabile della divulgazione della ricerca AFTD. Dopo quasi un decennio e un'enorme quantità di lavoro per promuovere l'innovazione nella scienza FTD, la dott. ssa Debra Niehoff si è ritirata dall'incarico di Direttrice della ricerca e delle sovvenzioni AFTD.

Il team di ricerca dell'AFTD e il resto dell'AFTD sono guidati dal nostro attuale Piano Strategico. Il finanziamento che forniamo è centrale, ma solo una componente della nostra strategia. Vogliamo attrarre e trattenere talenti e finanziamenti nel campo FTD, dare potere a una comunità informata e attiva di partecipanti e partner di ricerca, rendere più facile per gli innovatori e le aziende applicare le proprie risorse alle esigenze di FTD, creare una comunità di ricercatori FTD e sviluppare strumenti per abilitare la ricerca FTD.

Il primo obiettivo strategico della ricerca è quello di promuovere una comunità globale e diversificata di ricercatori scientifici focalizzati sulla FTD. AFTD ha diverse iniziative incentrate sulla galvanizzazione della comunità centrale di ricercatori, sostenitori e altri impegnati nel progresso scientifico per FTD. Oltre a creare opportunità di tutoraggio e collegamento per la ricerca FTD tra ricercatori FTD, AFTD ha sponsorizzato, presentato e ospitato incontri come parte della Conferenza internazionale per FTD del 2024. Uno di questi incontri ha riunito ricercatori FTD esperti con Borse di studio AFTD Holloway, una borsa di studio resa possibile dal supporto dell'Holloway Family Fund. Nel 2024, AFTD ha anche sponsorizzato e partecipato a conferenze per organizzazioni che lavorano nella FTD e disturbi correlati, tra cui l'End the Legacy's Genetic ALS and FTD Community Summit e il Cure PSP International Research Symposium.

Il secondo obiettivo è quello di espandere, informare e potenziare una comunità pronta per la ricerca. Il team di ricerca AFTD lavora per garantire che le persone possano prendere decisioni informate in merito alla scienza della FTD. Nel 2024, queste iniziative includevano webinar presentati in collaborazione con il FTD Disorders Registry. Le risorse scientifiche includevano anche sessioni scientifiche presso Conferenza annuale AFTD sull'istruzione di maggio 2024In collaborazione con l'University of Pennsylvania FTD Center, AFTD ha collaborato al primo FTD Clinical Research Learning Institute, un workshop virtuale di un giorno progettato per dare potere alle persone colpite da FTD con conoscenze sulla ricerca clinica. Il team di ricerca ha anche sviluppato diverse risorse relative alla genetica FTD, inclusa una nuova risorsa su Terapia genica e FTD.

Il team di ricerca AFTD lavora per garantire che i valori, le priorità e le preoccupazioni delle persone colpite da FTD siano compresi dagli stakeholder della ricerca. Nel 2024, AFTD ha ospitato il primo Industry Advisory Panel, in cui i membri della comunità hanno condiviso le loro esperienze con le aziende che lavorano su sperimentazioni cliniche FTD. Nel 2024, AFTD ha anche portato esperienze personali con FTD a un pubblico di professionisti attraverso la partecipazione a gruppi di lavoro, presentazioni a conferenze scientifiche e una pubblicazione su la necessità di una maggiore diversità nella ricerca FTD.

Il terzo obiettivo strategico è quello di sviluppare o rafforzare gli strumenti e le risorse necessari per il successo della ricerca FTD. Nuovi progetti lanciati a gennaio con il supporto dei nuovi AFTD Digital Assessment Tools for FTD e ALS Grant. Questo programma unico promuove lo sviluppo di strumenti digitali con ampia applicabilità nell'intero spettro FTD-ALS. Nel 2024, il Registro dei disturbi FTD, co-fondata da AFTD e dal Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia, ha annunciato il lancio ufficiale di una piattaforma potenziata. Questo database completo faciliterà il reclutamento globale richiesto per le sperimentazioni cliniche sulle malattie rare, oltre a fungere da portale per una comunità globale di ricercatori.

Una sfida importante nello sviluppo di trattamenti è la competenza, il consenso e la convalida degli strumenti per condurre le sperimentazioni cliniche per testare se un trattamento è sicuro ed efficace. Nel 2024, AFTD ha ospitato la seconda edizione annuale Tavola rotonda di ricerca FTD per aiutare il settore a superare le sfide condivise nello sviluppo di farmaci e nelle sperimentazioni cliniche. Guidata dalle priorità condivise di 15 membri di aziende biofarmaceutiche, esperti normativi presso FDA ed EMA, leader della ricerca accademica, organizzazioni non profit, sostenitori e persone direttamente colpite da FTD, la tavola rotonda del 2024 si è concentrata sulla disponibilità di biomarcatori convalidati per le sperimentazioni cliniche, nonché su strategie per identificare i partecipanti e quantificare se un trattamento ha avuto un cambiamento significativo. Questa conferenza si è basata sulle intuizioni sui biomarcatori FTD acquisite attraverso Summit di Holloway di novembre 2023.

L'AFTD ha anche organizzato un workshop su come potrebbe essere progettata una sperimentazione clinica per testare un trattamento preventivo per la FTD e/o la SLA causate dalla variante genetica C9orf72, con la leadership collaborativa di esperti di FTD e SLA, il supporto dell'ALS Association e la partecipazione di entrambi i settori della ricerca clinica, di esperti normativi della FDA e di persone con esperienza vissuta sia di C9-FTD che di C9-SLA.

L'obiettivo strategico finale della ricerca è quello di accelerare e ampliare gli approcci di ricerca per affrontare le esigenze insoddisfatte nella ricerca FTD. Il team di ricerca AFTD ha trascorso del tempo nel 2024 lavorando a progetti per allineare gli esperti di FTD sulle sfide chiave per la diagnosi e il trattamento. Nel portafoglio di sovvenzioni AFTD sono in corso 31 progetti di ricerca che vengono gestiti attivamente. Questi studi spaziano dalla ricerca di base alle sperimentazioni cliniche per migliorare la qualità della vita di chi vive con FTD. Sono in corso numerosi cicli di sovvenzioni per la ricerca e prevediamo di assegnare diversi nuovi studi promettenti nel prossimo anno. Poiché FTD si trova all'intersezione tra SLA, malattia di Alzheimer e malattia di Parkinson, AFTD lavora per influenzare le priorità nella ricerca neurodegenerativa, tra cui la collaborazione con altri gruppi di difesa, la partecipazione e la presentazione a conferenze per disturbi correlati e il parlare con enti governativi e finanziatori sulle esigenze di FTD. Ad esempio, la dott. ssa Penny Dacks è stata invitata per conto di AFTD come uno dei quattro esperti a fornire un contributo sulle forme di demenza diverse dall'Alzheimer a un comitato incaricato dal Congresso revisione delle priorità della ricerca sulla demenzaAFTD ha inoltre collaborato con NIH, aziende biofarmaceutiche e altre organizzazioni non-profit per supportare il programma Accelerating Medicines Partnership® in Amyotrophic Lateral Sclerosis (AMP® ALS) per garantire che le soluzioni scientifiche per la SLA siano sviluppate tenendo conto delle esigenze delle persone. congiuntamente a rischio e/o affetti da FTD.

Guardando al 2025, mentre AFTD lavora a un nuovo piano strategico che guiderà le priorità organizzative per il futuro, prevediamo di approfondire la nostra attenzione sui fattori che rallentano lo sviluppo delle soluzioni necessarie alle famiglie. Mentre AFTD guarda al futuro, continueremo a lavorare per attrarre menti brillanti, aziende e finanziatori affinché si concentrino su questo spazio per garantire che le persone colpite da FTD ricevano diagnosi tempestive e accurate e che esista l'infrastruttura per supportare le sperimentazioni cliniche FTD, la chiave per sbloccare trattamenti efficaci.