Cari amici,

Molti di voi hanno sentito la notizia che lunedì la FDA ha approvato un nuovo farmaco contro il morbo di Alzheimer, aducanumab. Aducanumab, che sarà commercializzato con il nome commerciale di Aduhelm, non è solo la prima nuova terapia farmacologica approvata per il morbo di Alzheimer dal 2003, ma è il primo farmaco che prende di mira la malattia di base, piuttosto che limitarsi a trattare i sintomi.

Sebbene Aduhelm rappresenti una nuova opzione terapeutica per le persone con malattia di Alzheimer, rimangono molte domande sulla sua efficacia, su come verrà prescritto e su come l'approvazione possa influire sulle persone con diagnosi di FTD.

Ci sono una serie di fattori che i nostri esperti vogliono che le persone colpite da FTD tengano a mente:

• Aduhelm non è stato approvato per il trattamento della FTD. Aduhelm agisce prendendo di mira le placche di beta-amiloide che sono una caratteristica chiave del morbo di Alzheimer. Poiché queste placche non si trovano nella FTD, Aduhelm non è indicato per (e non dovrebbe essere efficace in) persone con un disturbo FTD.
• L'efficacia di Aduhelm non è ancora stata dimostrata. Sebbene Aduhelm riduca le placche di beta-amiloide, non sappiamo ancora quanto possa migliorare il funzionamento nelle persone con malattia di Alzheimer. Di conseguenza, il farmaco ha ricevuto approvazione condizionata dalla FDA, il che significa che deve essere ulteriormente studiato per confermare che la riduzione della beta-amiloide si traduce in una riduzione dei sintomi o in una più lenta progressione della malattia per le persone con malattia di Alzheimer.
• Aduhelm ha il potenziale per causare gravi effetti collaterali. Circa 40% dei partecipanti agli studi clinici di Aduhelm hanno manifestato gonfiore o sanguinamento cerebrale. Sebbene la maggior parte avesse pochi o nessun sintomo, le persone che assumono Aduhelm dovrebbero sottoporsi a scansioni cerebrali regolari per assicurarsi di poter continuare a prendere il farmaco in sicurezza.
• Aduhelm sarà costoso sia per i pazienti che per gli assicuratori. Biogen, la società che produce Aduhelm, ha fissato il prezzo a $56.000/anno. Il farmaco deve essere somministrato per infusione in uno studio medico, quindi il costo del farmaco stesso può essere coperto per i pazienti più anziani nell'ambito di Medicare Parte B. Le persone che assumono il farmaco, tuttavia, possono avere costi aggiuntivi, tra cui l'imaging cerebrale per determinare se il farmaco è probabile che li avvantaggi, così come l'imaging di routine per rilevare gli effetti collaterali.

L'approvazione di Aduhelm, tuttavia, è un segnale di speranza per FTD.

• L'approvazione di Aduhelm sottolinea l'importanza dei biomarcatori. L'AFTD è attivamente coinvolta nella ricerca di biomarcatori che indicano la presenza di un processo patologico specifico dell'FTD nel cervello (come fa la beta-amiloide per l'Alzheimer). La riduzione della beta-amiloide ha svolto un ruolo chiave nell'approvazione di Aduhelm ed è stata resa possibile dallo sviluppo di metodi per rilevare la beta-amiloide nell'imaging cerebrale. AFTD ha dato la priorità allo sviluppo di biomarcatori per far progredire in modo simile lo sviluppo di farmaci FTD.
• Il percorso di approvazione di Aduhelm potrebbe consentire un'approvazione più rapida di farmaci per altre malattie neurodegenerative, inclusa la FTD. L'approvazione condizionale di Aduhelm da parte della FDA stabilisce un precedente per un percorso di approvazione accelerato. In sostanza, la FDA ha segnalato la volontà di approvare un trattamento basato sul cambiamento di un biomarcatore sottostante della malattia, rendendo il trattamento pubblicamente disponibile mentre vengono condotti studi a lungo termine per confermare il beneficio per i sintomi delle persone e/o la progressione della malattia. Questo percorso può accelerare la disponibilità di trattamenti promettenti dove sono più necessari, come per condizioni fatali che non hanno trattamenti esistenti, come l'FTD.

L'AFTD rimane impegnata a migliorare la qualità della vita delle persone affette da FTD ea guidare la ricerca verso una cura. Anche se è improbabile che lo stesso Aduhelm porti benefici alle persone affette da FTD, i processi che hanno portato alla sua approvazione condizionata sono segni di speranza per il futuro dello sviluppo e dell'approvazione dei farmaci FTD.

 

 

Susan LJ Dickinson, MSGC
Amministratore Delegato, AFTD