Gli scienziati dell’Università di Cambridge hanno sviluppato un modo per studiare la patologia molecolare della FTD con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) utilizzando cervelli in miniatura coltivati in laboratorio.

In un studi recenti pubblicato in Neuroscienze della natura, i ricercatori hanno sviluppato mini modelli di cervello umano, o organoidi cerebrali, per imparare come trattare le persone a cui è stata diagnosticata la malattia FTD e SLA. Questi organoidi cerebrali presentano biologicamente alcuni degli stessi tratti del cervello adulto e assomigliano alla corteccia cerebrale umana.

I ricercatori hanno sviluppato gli organoidi per avere le mutazioni genetiche più comunemente associate alla SLA-FTD. Con il progredire della malattia, gli scienziati sono riusciti a scoprire quali cellule cerebrali erano state colpite in precedenza. I risultati hanno inoltre determinato l’efficacia dello sviluppo di un modello organoide corticale umano a lungo termine che replica fedelmente la patologia molecolare precoce della SLA-FTD. Il team di Cambridge ha trovato un modo per mantenere in vita gli organoidi cerebrali fino a 240 giorni, un’aspettativa di vita insolita per gli organoidi.

Un farmaco utilizzato nello studio, GSK2606414, si è rivelato utile per alleviare lo stress cellulare e la morte causata dalla SLA-FTD. Il coautore dello studio András Lakatos, neuroscienziato dell'Università di Cambridge, ha detto in un Articolo del 21 ottobre pubblicato nel Bestia quotidiana che i “risultati suggeriscono che una strategia multi-target precoce potrebbe essere necessaria per una strategia di trattamento più ottimale [per la SLA-FTD]”.