UN prossimo studio clinico condotto dall'Università della California, San Francisco (UCSF) valuterà simultaneamente più farmaci per determinarne l'efficacia contro la paralisi sopranucleare progressiva. La sperimentazione è stata progettata con un'enfasi sull'arruolamento diversificato e offrirà supporto finanziario ai partecipanti.

Lo studio è finanziato da un finanziamento quinquennale fino a $75,4 milioni del National Institute on Aging.

Valutazione dei farmaci per altri disturbi nella PSP

Paralisi sopranucleare progressiva (PSP) è uno dei due disturbi FTD che colpiscono principalmente la corteccia motoria, causando sintomi incentrati su difficoltà di movimento. Sebbene non ci siano attualmente trattamenti approvati per la PSP, sono in fase di sperimentazione farmaci per disturbi come la SLA o l'Alzheimer. La PSP è principalmente causata dalla disfunzione della proteina tau, che svolge anche un ruolo cruciale nello sviluppo dell'Alzheimer e della SLA, il che significa che i farmaci sviluppati per questi disturbi potrebbero potenzialmente avere un effetto contro la PSP.

Gli scienziati dell'UCSF condurranno quello che è noto come "platform trial", un tipo di studio clinico in cui più trattamenti vengono valutati fianco a fianco rispetto allo stesso gruppo di controllo (che riceverà un placebo nello studio UCSF). I ricercatori hanno notato che almeno tre terapie saranno esaminate nell'arco di 12 mesi, con una potenziale estensione open-label di 12 mesi in cui ai partecipanti che inizialmente hanno ricevuto un placebo verranno somministrati trattamenti attivi. Il trial sarà aperto alle persone a cui è stata diagnosticata la sindrome di Richardson (PSP-RS), che costituisce 70% delle diagnosi, con l'arruolamento previsto per l'autunno 2025.

"A differenza dei tipici studi clinici, gli studi di piattaforma possono rimanere aperti con più nuove terapie testate in cicli successivi se i primi non funzionano", ha affermato Adam Boxer, MD, PhD, uno dei principali ricercatori dello studio. "Ciò significa che ci sono più opportunità di identificare trattamenti efficaci in tempi più rapidi, con costi inferiori e meno oneri per i partecipanti. I pazienti nello studio PSP avranno una probabilità del 75% di essere trattati con un farmaco attivo e, dopo un anno, tutti i partecipanti avranno l'opportunità di ricevere un farmaco".

L'efficacia dei farmaci sarà determinata utilizzando misure cliniche come la scala PSP Quality of Life. In studi simili, i farmaci sono considerati efficaci se i punteggi indicano che le persone trattate con farmaci sperimentali hanno rallentato o arrestato la progressione della malattia. Saranno inoltre raccolti campioni di liquido cerebrospinale per valutare i cambiamenti nelle molecole associate a PSP e aiutare a identificare nuovi biomarcatori.

L'UCSF si concentra sulle iscrizioni dei gruppi sottorappresentati

I ricercatori stanno sempre più richiamando l'attenzione sulla necessità di una maggiore inclusione dei gruppi sottorappresentati nella ricerca FTD. Poiché molti studi esistenti si basano su coorti composte principalmente da occidentali bianchi, c'è un disconnessione tra cultura/lingua e migliori pratiche di assistenza, il che può rendere più difficile fornire assistenza. I cambiamenti nel contesto culturale possono cambiare il modo in cui si presentano i sintomi della FTD e molti attuali strumenti diagnostici e interventi non dispongono di adattamenti per tenerne conto.

Tuttavia, l'UCSF ha sottolineato che uno degli obiettivi principali dello studio era l'inclusione di partecipanti provenienti da comunità sottorappresentate negli studi precedenti.

"Faremo leva sull'esperienza di altri programmi di ricerca con coinvolgimento della comunità e svilupperemo relazioni con le comunità di lingua spagnola", ha affermato Julio Rojas, MD, PhD, un ricercatore principale. "Questi partecipanti saranno assistiti da clinici di lingua spagnola, tra cui un neuropsicologo che condurrà valutazioni in spagnolo. Sforzi simili saranno fatti nelle comunità afroamericane e in altre comunità sottoservite dal punto di vista medico".

Lo studio prevede di eliminare le barriere alla partecipazione per i gruppi sottorappresentati, coprendo i costi di hotel e trasporto da e per i siti dello studio. UCSF e altri siti di sperimentazione stanno collaborando con CurePSP, che assisterà nel reclutamento dei partecipanti per lo studio.

I ricercatori FTD stanno portando interventi sperimentali e strumenti diagnostici alla fase di sperimentazione clinica a un ritmo sempre più sostenuto. Se tu o una persona cara siete interessati a contribuire alla ricerca FTD, visitate Pagina degli studi AFTD in cerca di partecipanti per trovare opportunità di partecipazione. Il Registro dei disturbi FTD può aiutarti a rimanere aggiornato sulle ultime opportunità di ricerca e ti consente di condividere le tue esperienze vissute in materia di FTD per orientare gli sforzi di ricerca.