Rilasciata la biografia del passaggio risultati preliminari promettenti dalla sperimentazione clinica di fase 1/2 che valuta un trattamento sperimentale per i casi di FTD causati da a GRN mutazione genetica (FTD-GRN).

Lo studio “upliFT-D” sta valutando PBFT02, una terapia genica che utilizza un virus ingegnerizzato (noto come “vettore”) per fornire una copia non mutata del virus GRN gene. La FTD-GRN è causata da variazioni in questo gene, che possono comportare l'incapacità dell'organismo di produrre la proteina progranulina. Basse quantità di progranulina sono state collegate alla FTD ereditaria.

Nello studio clinico di Passage Bio, PBFT02 ha comportato un aumento significativo della progranulina nel liquido cerebrospinale dei partecipanti dopo 30 giorni, raggiungendo livelli che superavano quelli delle persone senza FTD. Le concentrazioni di progranulina sono rimaste superiori al basale sei mesi dopo la somministrazione.

Anche i dati sulla sicurezza di PBFT02 erano promettenti: mentre un partecipante ha manifestato effetti avversi coerenti con una risposta immunitaria, il team dello studio ha compensato aggiustando il regime di steroidi somministrato ai partecipanti per favorire l’immunosoppressione. La terapia genica è stata generalmente ben tollerata nei partecipanti che hanno ricevuto il trattamento adattato.

"Siamo entusiasti di vedere questi risultati iniziali dello studio upliFT-D", ha affermato Susan LJ Dickinson, CEO di AFTD, MSGC. “I primi risultati incoraggianti di Passage Bio forniscono molte speranze alle famiglie colpite da FTD-GRN e riflettono uno slancio crescente nella ricerca di trattamenti per tutte le forme di FTD.

"Non vediamo l'ora di vedere questo slancio continuare a crescere nel 2024 e di portare avanti gli sforzi dell'AFTD per accelerare lo sviluppo di trattamenti efficaci per l'FTD", ha aggiunto.

Gli studi lo sono cercare attivamente partecipanti. In particolare, le persone con FTD causata da GRN le mutazioni genetiche sono attivamente necessarie per upliFT-D e altri studi che testano trattamenti sperimentali, ma possibilmente efficaci, per FTD-GRN.

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