La società di biotecnologia Alector Therapeutics ha annunciato il 27 ottobre di aver completato l'arruolamento per INFRONT-3, uno studio clinico di fase 3 che testa la sicurezza e l'efficacia del farmaco latozinemab come intervento per i casi di FTD causati da una variante del gene GRN. Il farmaco è stato sviluppato da Alector in collaborazione con l'azienda biofarmaceutica GSK.  

"Raggiungendo l'obiettivo di arruolamento nello studio INFRONT-3, facciamo un importante passo avanti verso la generazione di dati da questo studio chiave di latozinemab", ha affermato Arnon Rosenthal, Ph.D., amministratore delegato di Alector in uno studio comunicato stampa. “Attualmente non sono disponibili opzioni terapeutiche approvate per alcuna forma di FTD e siamo ansiosi di saperne di più sul potenziale di latozinemab”. 

Mentre il reclutamento per gli studi clinici basati sulla FTD è già impegnativo, il reclutamento per gli studi sulla FTD causata da geni specifici è reso più difficile dal campo più ristretto di partecipanti con una variante confermata. Nonostante questi ostacoli, INFRONT-3 ha iscritto con successo 101 partecipanti con risultato confermato GRN variante, dimostrando la fattibilità di sperimentazioni su larga scala della FTD e il desiderio delle persone diagnosticate di contribuire alla ricerca e rendere più facile il viaggio della FTD per la prossima famiglia.  

FTD-GRN è causato da variazioni nel GRN gene che sopprime la produzione di progranulina, una proteina che aiuta la sopravvivenza cellulare e aiuta a regolare l’infiammazione. Il latozinemab aumenta il livello di progranulina inibendo un recettore che degrada naturalmente la proteina.  

INFRONT-3 è il farmaco più vicino a quello che i ricercatori nel campo della FTD hanno ottenuto per il trattamento della FTD approvato dalla FDA. Durante questa fase della sperimentazione clinica, Alector raccoglierà i dati dei partecipanti per valutare le prestazioni del farmaco e determinare se è sicuro da usare. Una volta che Sperimentazione di fase 3 Una volta completato, i revisori della Food and Drug Administration statunitense esamineranno i dati presentati da Alector per decidere se approvare il farmaco.  

Direttore medico di Alector Gary Romano, MD, PhD, ha parlato con AFTD all'inizio di quest'anno per discutere il lavoro dell'azienda volto a sviluppare una terapia approvata dalla FDA per la FTD.  

Sei interessato a contribuire a studi come INFRONT-3 che stanno lavorando per porre fine alla FTD? Dai un'occhiata agli AFTD Studi in cerca di partecipanti pagina per studi e sperimentazioni che stanno reclutando attivamente. Iscrizione al Registro dei disturbi FTD è un altro modo in cui le persone diagnosticate, i partner assistenziali e la famiglia possono partecipare alla ricerca.