La società farmaceutica Ferrer ha annunciato di aver ha dosato il primo partecipante nello studio clinico di fase 2 PROSPER per un trattamento sperimentale per la paralisi sopranucleare progressiva.

IL processo in corso cerca di valutare la sicurezza e l'efficacia del farmaco FNP-223, che è progettato per rallentare la progressione della malattia. Il farmaco agisce per prevenire accumuli anomali di Proteina tau, che è un fattore trainante delle “tauopatie” come PSP.

"Siamo entusiasti dell'idea di poter progredire in questa fase cruciale della nostra ricerca con FNP-223", ha affermato Óscar Pérez, responsabile scientifico di Ferrer. "L'inclusione del primo partecipante nella sperimentazione clinica PROSPER segna un'importante pietra miliare nel nostro impegno a trovare soluzioni trasformative per le persone affette da PSP".

FNP-223 mira a proteggere Tau dall'alterazione

La tau svolge un ruolo cruciale nel mantenimento della stabilità, della struttura e della funzione dei neuroni. La tau può tuttavia funzionare male a causa di un processo chiamato "fosforilazione". Durante questo processo, le molecole di fosfato si attaccano alle proteine, il che può alterarne il comportamento o causarne l'attivazione o la disattivazione anomala. Nelle tauopatie come la PSP, la proteina diventa così pesantemente fosforilata che si raggruppa e crea grovigli.

La tau riceve normalmente protezione dalla fosforilazione dall'enzima OGT, che forma uno strato protettivo attorno alla proteina. Tuttavia, un enzima diverso, OGA, può rimuovere questa barriera protettiva, aumentando il rischio di fosforilazione e la formazione di grovigli. inibendo l'enzima OGA con FNP-223, Ferrer spera di proteggere la Tau dalla fosforilazione.

Secondo Pérez, “l'effetto dell'FNP-223 sulla proteina Tau potrebbe rappresentare un trattamento terapeutico in grado di rallentare lo sviluppo di questa rara malattia neurodegenerativa”.

Si prevede che la sperimentazione clinica di fase 2 PROSPER coinvolgerà 220 partecipanti in 46 centri di sperimentazione negli Stati Uniti, nel Regno Unito e in sette stati membri dell'Unione Europea. PROSPER sta attualmente reclutando negli Stati Uniti – se hai domande sulla partecipazione a una sperimentazione clinica, contattaci HelpLine dell'AFTD A 1-866-507-7222 O info@theaftd.org.

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