Azienda biotecnologica Vesper Bio annunciato all'inizio di settembre che la sperimentazione clinica di fase 1 per il suo trattamento potenzialmente modificante la malattia per FTD-GRN si è conclusa con successo. La società ha osservato che i dati della sperimentazione hanno dimostrato un'eccellente sicurezza e tollerabilità del farmaco somministrato per via orale VES001.

In FTD causata da una malattia ereditaria GRN mutazione, la produzione della proteina essenziale progranulina viene soppressa. Un'altra proteina, la sortilina, si lega alla progranulina e la indirizza alla degradazione, riducendo ulteriormente la quantità di progranulina. Poiché la progranulina svolge un ruolo neuroprotettivo, livelli ridotti della proteina sono associati a disfunzione neuronale e all'accumulo anomalo di una terza proteina, TDP-43.

La sperimentazione dimostra che VES001 è sicuro, tollerabile e aumenta i livelli di progranulina

VES001 è un nuovo farmaco somministrato per via orale che inibisce selettivamente la sortilina, impedendole di legarsi alla progranulina. Attraverso questo processo, VES001 può aumentare i livelli di progranulina nelle persone affette da un GRN mutazione.

"Vesper Bio è orgogliosa del suo status di leader mondiale nella biologia della sortilina", ha affermato il direttore medico Mads Fuglsang Kjølby, MD, PhD. "I dati generati nel nostro studio di fase 1 di VES001 dimostrano il potenziale dell'inibizione della sortilina come approccio terapeutico al trattamento della demenza frontotemporale e potenzialmente di altre malattie neurodegenerative".

La sperimentazione di fase 1, che ha coinvolto 78 volontari senza FTD-GRN, ha valutato la sicurezza e la tollerabilità del farmaco. La sperimentazione ha anche comportato il monitoraggio del modo in cui il farmaco è stato assorbito, distribuito e metabolizzato dai partecipanti. Vesper Bio ha riferito che VES001 ha raggiunto tutti gli obiettivi durante lo studio, con i dati della fase di dose ascendente multipla che hanno confermato i risultati precedenti della completamento della fase di dose singola ascendente, che ha mostrato un'elevata sicurezza e tollerabilità. I dati della fase di dose ascendente multipla hanno anche mostrato una sostanziale normalizzazione dei livelli di progranulina nei partecipanti che hanno ricevuto una o due dosi al giorno di VES001.

"In Vesper, siamo motivati dai nostri pazienti e dai loro parenti, che ispirano la nostra missione di sviluppare terapie innovative che possano aiutare a combattere questa terribile malattia", ha affermato il CEO Paul Little, PhD, CChem FRSC. "Questi promettenti dati clinici, uniti al profilo di VES001 a misura di paziente, ci avvicinano di un passo alla trasformazione dei risultati dei pazienti con demenza frontotemporale".

Vesper Bio ha osservato di aver completato una domanda di sperimentazione clinica per iniziare una sperimentazione di fase 2a con VES001. In genere, gli studi di fase 2a cercano di determinare una dose ottimale. Questa fase è un precursore degli studi di fase 2b, che valutano quanto bene un farmaco funzioni contro una condizione medica come la FTD.

Partecipando a studi come la sperimentazione che valuta VES001, puoi contribuire a nuovi trattamenti per le famiglie di oggi e portare speranza per un futuro libero da FTD. Se sei interessato a partecipare, visita AFTD's Pagina Ricerca partecipanti agli studi per conoscere le opportunità disponibili.