La società biotecnologica Vesper Bio annuncia di aver ha completato la fase di dose singola crescente nel suo studio clinico del suo trattamento potenzialmente in grado di modificare la malattia per la FTD-GRN.

L'obiettivo della fase di dose ascendente singola era determinare come il corpo assorbe, distribuisce e metabolizza il farmaco, nonché monitorare i potenziali effetti collaterali. Lo studio ha anche consentito a Vesper Bio di determinare la dose più alta sicura che non produce effetti collaterali.

VES001 è destinato al trattamento FTD causata da mutazioni nel GRN gene inibendo selettivamente la proteina sortilina. FTD-GRN causa livelli anormalmente bassi di un'altra proteina, la progranulina, che svolge un ruolo essenziale nella protezione dei neuroni. La sortilina si lega alla progranulina e la prende di mira per la degradazione, contribuendo a FTD-GRN. Inibendo la sortilina, Vesper Bio spera di proteggere e preservare le cellule intatte dalla neurodegenerazione.

Secondo Vesper Bio, i dati raccolti durante lo studio dimostrano che VES001 è sicuro e ben tollerato dai partecipanti. Hanno anche scoperto che il farmaco è entrato con successo nelle aree del cervello colpite da FTD. Sulla base dei dati attuali, l'azienda prevede che il farmaco richiederà una o due dosi giornaliere.

"Questi eccellenti risultati iniziali sono molto incoraggianti e ci spingono a sviluppare VES001 come un nuovo trattamento altamente efficace per la FTD (GRN)", ha affermato il co-fondatore e direttore medico di Vesper Bio, Mads Kjølby, MD, PhD.

"Vesper Bio continuerà a cercare modi per portare questa entusiasmante scoperta a beneficio delle vite dei pazienti e delle loro famiglie. "Non vediamo l'ora di basarci su questi dati entusiasmanti e accumulare ulteriori prove del notevole potenziale che l'inibizione della sortilina ha come strategia di modifica della malattia".

Con la fase di dose singola ascendente della sperimentazione completata, Vesper Bio può ora valutare VES001 per determinare l'efficacia del farmaco nelle persone con FTD-GRN. Oltre a raccogliere ulteriori dati sulla sicurezza, questa parte della prima fase determinerà se il farmaco mostra promesse sufficienti per procedere a uno studio su larga scala.

Le aziende biotecnologiche e biofarmaceutiche come Vesper Bio stanno compiendo notevoli progressi nella ricerca di interventi efficaci e strumenti diagnostici per la FTD. Terapia dell'Aprinoia E Terapeutica del trasposone hanno ricevuto di recente la designazione Fast Track per il rispettivo intervento con tracciante PET e FTD-GRN.

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