La società di biotecnologia Transposon Therapeutics ha annunciato il 21 maggio di averlo fatto ha ricevuto la designazione Fast Track dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per un intervento sviluppato per il trattamento della paralisi sopranucleare progressiva (PSP), un disturbo FTD che colpisce principalmente il movimento.

La designazione è stata concessa a TPN-101, un farmaco somministrato per via orale che prende di mira la LINE-1, una sequenza di DNA simile a un virus nota come retrotrasposone. A differenza dei geni che codificano per proteine fondamentali per la struttura e la funzione cellulare, che vengono copiati direttamente dal DNA, i retrotrasposoni possono essere copiati dall’RNA attraverso un processo chiamato trascrizione inversa. Nelle cellule cerebrali, la trascrizione inversa della LINE-1 può causare danni cellulari e risposte immunitarie dannose che contribuiscono alla neurodegenerazione. TPN-101 blocca un enzima necessario per la trascrizione inversa, prevenendo gli effetti dannosi sul cervello.

I risultati finali di uno studio clinico di Fase 2 che valuta TPN-101 come trattamento per la PSP sono stati rilasciati a febbraio. I risultati dello studio hanno mostrato che il farmaco ha ridotto i livelli di molteplici biomarcatori associati alla neurodegenerazione, e Transposon ha notato che i partecipanti allo studio hanno mostrato una stabilizzazione dei loro sintomi. Un secondo studio di Fase 2 è attualmente in corso per studiare il farmaco come trattamento per la SLA/FTD causata da C9orf72.

"La designazione Fast Track per TPN-101 è un importante riconoscimento da parte della FDA della necessità fondamentale di trovare un trattamento efficace per la PSP, una malattia neurologica rara e devastante per la quale non esistono opzioni terapeutiche approvate", ha affermato Dennis Podlesak, CEO di Transposon. “Siamo ansiosi di lavorare in collaborazione con la FDA per far avanzare lo sviluppo di TPN-101 il più rapidamente possibile per il trattamento della PSP e di altre malattie neurodegenerative, tra cui la SLA e il morbo di Alzheimer”.

La designazione “Fast Track” della FDA è progettata per accelerare lo sviluppo e la revisione normativa di farmaci o interventi che rispondono a un'esigenza medica non soddisfatta. Oltre a una maggiore comunicazione con la FDA, la designazione rende il TPN-101 idoneo all'approvazione accelerata e alla revisione prioritaria.

I ricercatori che studiano la FTD stanno facendo notevoli progressi nella ricerca di trattamenti, con un numero crescente di terapie sperimentali e strumenti diagnostici che entrano negli studi clinici. Giorni prima dell'annuncio di Transposon, Terapia dell'Aprinoia ha annunciato la designazione Fast Track di un tracciante PET per PSP. A maggio, Passaggio Biologico ha evidenziato i dati promettenti degli studi clinici in un aggiornamento trimestrale.

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