Azienda biofarmaceutica Passage Bio evidenziato progressi promettenti nella sua sperimentazione clinica di fase 1/2 per una forma di FTD genetica in un recente aggiornamento trimestrale.

Lo studio upliFT-D di Passage Bio sta valutando PBFT02, una terapia genica sperimentale per la FTD causata da varianti mutate del GRN gene ciò può creare l’incapacità di produrre la proteina progranulina, che svolge un ruolo cruciale in vari processi biologici. PBFT02 utilizza un virus ingegnerizzato per fornire una copia sana di GRN. Alla fine del 2023, la società ha annunciato risultati preliminari promettenti dal processo.

"L'inizio del 2024 è stato caratterizzato da una forte esecuzione mentre continuiamo a portare avanti la nostra sperimentazione clinica globale upliFT-D in FTD-GRN e prevediamo di fornire dati significativi nei prossimi dodici mesi", ha affermato il presidente e CEO di Passage Bio Will Chou, MD . “Siamo entusiasti di condividere i dati provvisori aggiornati che dimostrano il continuo aumento [liquido cerebrospinale] livelli di progranulina a sei mesi dopo il trattamento in due pazienti. Questa risposta coerente alla progranulina sottolinea il profilo differenziato di PBFT02 e ci dà fiducia nell’impatto che la nostra terapia potrebbe avere sui pazienti alla dose attuale. Lo slancio nel nostro programma è stato forte da quando abbiamo condiviso i dati iniziali incoraggianti lo scorso anno e siamo lieti di aver completato il dosaggio di tutti e cinque i pazienti nella Coorte 1”.

Oltre a somministrare il farmaco a tutti i partecipanti del primo gruppo, Passage Bio ha annunciato che prevede di iniziare a somministrare il farmaco a un secondo gruppo più avanti nella prima metà del 2024. Passage Bio ha notato che più persone con un GRN mutazione sono in fase di valutazione per l’idoneità allo studio presso centri di sperimentazione in Brasile, Canada, Stati Uniti ed Europa. Ulteriori dati sulla sicurezza e sui biomarcatori della prima coorte sono attesi nella seconda metà del 2024, mentre i dati di follow-up a 12 mesi sono attesi nella prima metà del 2025, insieme ai dati iniziali sui biomarcatori e sulla sicurezza della seconda coorte.

Passage Bio ha inoltre annunciato di aver avviato un processo con la Food and Drug Administration statunitense per ricevere feedback sui suoi piani per il trattamento della FTD causata da C9orf72 mutazioni genetiche. Analogamente a FTD-GRN, FTD-C9orf72 è associato ad accumuli anomali della proteina TDP-43, con la ricerca esistente che mostra che l'aumento dei livelli di progranulina può ridurre la patologia correlata al TDP-43 e rallentare il processo di neurodegenerazione. L'azienda si aspetta un feedback dalla FDA entro la fine dell'anno.

Circa 40% delle persone con diagnosi di FTD hanno una storia familiare di uno o più parenti con diagnosi di FTD o di una condizione simile in quella che è nota come "FTD familiare". In un sottogruppo di quelli con FTD familiare, una mutazione genetica nota simile GRN O c9orf72 è la causa. Visita FTD e genetica per saperne di più.

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