La società biofarmaceutica svizzera AC Immune ha annunciato a fine agosto che il suo partner, la società biofarmaceutica tedesca Life Molecular Imaging (LMI), ha ricevuto un Designazione Fast Track dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per un tracciante PET Tau.

La PET, o tomografia a emissione di positroni, è una forma di imaging medico che utilizza un tracciante radioattivo per visualizzare e misurare i cambiamenti in vari processi metabolici. Il tracciante PET [18F]PI-2620 è stato progettato dai ricercatori per legarsi a una forma di Proteina tau che sono associati ad alcune forme di FTD e al morbo di Alzheimer. Rendendo questa forma di Tau visibile a uno scanner PET, il tracciante consente ai ricercatori e ai professionisti medici di misurare e tracciare la distribuzione delle proteine.

Inserendo PI-2620 nel programma Fast Track, la FDA aiuterà AC Immune e LMI ad accelerare lo sviluppo del tracciante per rispondere alle esigenze insoddisfatte delle persone affette da paralisi sopranucleare progressiva (PSP), sindrome corticobasale (CBS)e altre tauopatie come l'Alzheimer.

"La designazione Fast Track per PI-2620 è un'importante riflessione del suo potenziale per diagnosticare accuratamente l'Alzheimer e altre malattie neurodegenerative", ha affermato Andrea Pfeifer, PhD, CEO di AC Immune. "La diagnosi precoce di queste condizioni sarà fondamentale per un trattamento efficace prima che si verifichino danni irreversibili ed è un elemento essenziale nel nostro obiettivo di ottenere una prevenzione di precisione. La FDA ha precedentemente concesso lo stato Fast Track a due delle nostre immunoterapie attive in fase di sviluppo 2, ACI-35.030 e ACI-24.060, che hanno come target rispettivamente fosfo-Tau e Abeta".

è attualmente sottoposto a studi clinici di fase 3 e 1 sulla malattia di Alzheimer e su malattie orfane come PSP e CBS per le quali non sono disponibili trattamenti specifici.

Gli studi su [18F]PI-2620 si mostrano promettenti

Precedenti ricerche su PI-2620 hanno dimostrato che il tracciante ha il potenziale per differenziare le diagnosi sospette di PSP. Uno studio del 2020 ha dimostrato che non solo il tracciante era in grado di legarsi con successo alla Tau associata alla PSP, ma era anche "bloccabile", ovvero il tracciante non si lega alle proteine sbagliate, creando potenzialmente un falso positivo.

Per ottenere questi dati, gli scienziati di diversi centri di ricerca hanno reclutato 60 persone con PSP per sottoporle a una scansione PET con PI-2620. Per fare un confronto, gli scienziati hanno anche reclutato 10 persone con malattia di Alzheimer, 10 con atrofia multisistemica (MSA) e 10 persone senza una condizione neurodegenerativa per fungere da gruppo di controllo. Dopo aver completato l'imaging per i partecipanti con PSP, i ricercatori hanno trovato una quantità significativa di PI-2620 nelle regioni del cervello dei partecipanti comunemente colpite da PSP.

Gli scienziati hanno notato che il tracciante era anche in grado di distinguere tra i casi di sindrome di Richardson PSP (PSP-RS, la forma più comune del disturbo) e quelli che non lo erano. Le persone con PSP-RS mostravano un legame del tracciante maggiore in alcune aree del cervello. Altre forme di PSP (come la PSP con parkinsonismo predominante) mostravano diversi modelli di legame del tracciante. Il legame del tracciante in aree della corteccia prefrontale differenziava anche tra casi di PSP e malattia di Alzheimer.

I ricercatori solitamente classificano i test medici e gli strumenti diagnostici in base a due fattori:

• Sensibilità: capacità di un test o di uno strumento diagnostico di identificare correttamente gli individui affetti da una patologia senza fornire falsi negativi.
• Specificità: la capacità di un test o di uno strumento diagnostico di identificare correttamente gli individui che non avere una patologia senza fornire un falso positivo.

PI-2620 ha funzionato bene in termini di sensibilità e specificità per PSP, con i ricercatori che hanno notato una sensibilità di 85% per PSP-RS e 65% per PSP non-RS e una specificità complessiva di 77%. Nel suddividere i risultati della loro analisi, gli scienziati hanno notato:

• 34 delle 40 persone con PSP-RS sono risultate positive
• 12 persone su 20 con PSP non RS sono risultate positive
• 1 persona su 10 con MSA è risultata falsamente positiva
• 6 persone su 10 affette da Alzheimer sono risultate false positive

I ricercatori di aziende come AC Immune e Life Molecular Imaging collaborano sempre di più con enti governativi come la FDA e i National Institutes of Health per rispondere alle esigenze insoddisfatte delle persone affette da FTD. Terapeutica del trasposone ha ricevuto una designazione Fast Track dalla FDA all'inizio di quest'anno per un trattamento per la PSP, mentre Terapia dell'Aprinoia ha ricevuto una Fast Track per il suo tracciante PET.

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