Oggi AviadoBio ha annunciato l'inizio della sperimentazione clinica di Fase 1/2 valutare AVB-101 come trattamento una tantum per i candidati che hanno la progranulina (GRN) variante genetica. AFTD applaude l'approccio innovativo di AviadoBio al trattamento della degenerazione frontotemporale (FTD).

AVB-101 è una terapia genica sperimentale che verrà somministrata utilizzando una procedura neurochirurgica minimamente invasiva sulla parte del cervello chiamata talamo. Questo metodo di somministrazione ridurrà la dose richiesta per l'efficacia e limiterà la potenziale esposizione sistemica.

I primi due paesi con siti di test sono Polonia e Spagna, ma si prevede che la sperimentazione si espanderà in più località in Europa e negli Stati Uniticlicca qui per ulteriori informazioni sulla sperimentazione.

"Il campo della FTD è fortunato ad avere AviadoBio e altre aziende innovative che testano potenziali trattamenti per la FTD causata dalle mutazioni della progranulina", ha affermato Penny Dacks, PhD, direttore senior delle iniziative scientifiche dell'AFTD. “Ogni approccio terapeutico è diverso e ogni sperimentazione rappresenta un passo fondamentale verso il rallentamento, l’arresto e, infine, la prevenzione di questa orribile malattia che devasta le famiglie.

"Mentre oggi le persone con mutazioni FTD-GRN sono attivamente ricercate per gli studi clinici, ciò che impariamo da questi studi accelererà lo sviluppo di trattamenti per tutte le persone con FTD", ha aggiunto il dottor Dacks.

È possibile trovare ulteriori informazioni sugli studi clinici correlati alla progranulina Qui.

Per coloro che desiderano agire oggi, AFTD ti incoraggia a iscriverti al Registro dei disturbi FTD per essere informato degli studi di ricerca clinica per i quali tu o un tuo familiare potreste avere diritto.

Inoltre, se a una persona cara è attualmente diagnosticata una FTD, prendere in considerazione consulenza genetica. Molti studi in corso sulla FTD ricercano persone con cause genetiche specifiche della FTD, in particolare FTD-GRN. La consulenza genetica può consentire un processo decisionale informato sull’opportunità test genetici o banche genetiche è una buona opzione per la tua famiglia.