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Il fondo Treat FTD

Vedi i destinatari del premio Active Treat FTD Fund

AFTD, in collaborazione con l'Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF), ha lanciato il Treat FTD Fund nel 2016 per affrontare le sfide uniche dello sviluppo di trattamenti efficaci per i disturbi FTD. Gli studi clinici in fase iniziale sostenuti attraverso il fondo Treat FTD si baseranno sulla nostra crescente comprensione dei meccanismi biologici alla base dell'FTD e integreranno altri programmi di sovvenzione AFTD come l'iniziativa sui biomarcatori FTD e il programma Accelerating Drug Discovery for FTD sfruttando i progressi nello sviluppo di biomarcatori e ricerca preclinica.

Obiettivi del programma: ciclo di finanziamento 2024-2025

Il Treat FTD Fund mira a sostenere sperimentazioni cliniche che incorporino:

  • meccanismi biologici che hanno una solida base scientifica per la FTD
  • biomarcatori che consentirebbero la valutazione dell'impegno del bersaglio, dell'effetto farmacologico a valle e dell'effetto biologico
  • progetti di sperimentazione allineati ai vincoli associati a una popolazione di malattie rare
  • misure di esito clinico che potrebbero fornire una comprensione più approfondita del meccanismo del farmaco e della progressione della malattia
  • terapeutiche applicabili alle forme sporadiche o genetiche di FTD. Sono particolarmente incoraggiati i trial di trattamenti applicabili alla FTD sporadica.

Linee guida per le prove proposte

Popolazione bersaglio

Forme genetiche o sporadiche di qualsiasi disturbo FTD:

  • Variante comportamentale FTD
  • Afasia primaria progressiva
  • Sindrome corticobasale
  • Paralisi sopranucleare progressiva
  • SLA con FTD

Così come

  • Soggetti asintomatici a rischio di sviluppare FTD
  • Individui sani (per gli studi di fase 1)

Focalizzazione terapeutica

  • Trattamenti modificanti la malattia o sintomatici
  • Farmaci sperimentali e riproposti, comprese piccole molecole, peptidi, anticorpi, terapie geniche, oligonucleotidi antisenso (ASO) e altri
  • Saranno presi in considerazione anche interventi non farmacologici, come i dispositivi

I farmaci dovrebbero aver completato o essere in procinto di completare gli studi abilitanti IND al momento della domanda.

Fase Clinica

Il finanziamento può supportare studi di fase 0, 1 o 2, tra cui:

  • Studi di prevenzione su individui presintomatici a rischio di sviluppare FTD a causa di una variante patogena associata alla malattia.
  • Studi a dose singola crescente (SAD) e a dose multipla crescente (MAD) per stabilire la sicurezza, la penetrazione cerebrale o il coinvolgimento del bersaglio nei partecipanti sani.
  • Studi esplorativi di fase 1b o fase 2a progettati per valutare gli effetti farmacologici con una durata del trattamento più breve e un numero inferiore di pazienti rispetto ai tradizionali studi di fase 2.
  • Saranno presi in considerazione studi di dimensioni più ridotte che affrontino una questione critica o che possano ridurre ulteriormente i rischi di un programma clinico.
  • Sono ammissibili anche altri studi che rientrano negli obiettivi del fondo.

Biomarcatori

Se del caso, le proposte dovrebbero includere biomarcatori in grado di misurare le relazioni farmacocinetiche/farmacodinamiche e la prova del coinvolgimento del target. Viene incoraggiata l'inclusione di nuovi biomarcatori esplorativi che possono fornire informazioni sugli effetti biologici dell'intervento. Sono incoraggiati anche i biomarcatori utilizzati per la selezione dei partecipanti o la stratificazione dei pazienti, se pertinenti e disponibili.

Risorse

Lo sfruttamento delle risorse esistenti, dei centri/reti di coordinamento clinico e dei registri dei pazienti è fortemente incoraggiato.

Le risorse pertinenti includono:

Dettagli del premio

Fino a $2.500.000 in base alla fase e all'ambito della sperimentazione. Per gli studi che richiedono ulteriore supporto, si incoraggia il cofinanziamento da parte di altre agenzie di finanziamento o investitori. La struttura dei pagamenti sarà negoziata e basata sui traguardi raggiunti e sull'arruolamento dei pazienti.

Chi può candidarsi?

Ricercatori e clinici in tutto il mondo presso:

  • Centri medici accademici, università o no profit. Le partnership di settore sono incoraggiate.
  • Aziende biotecnologiche. Il finanziamento viene fornito attraverso investimenti relativi alla missione che richiedono un ritorno sull'investimento basato su traguardi scientifici e/o commerciali. Sono ammissibili le aziende esistenti e le nuove startup

Cronologia: Premi 2025

Scadenze:

  • Lettera d'intenti: 30 settembre 2024
  • Proposta completa su invito: 9 dicembre 2024

Le domande saranno esaminate in modo confidenziale da un gruppo di esperti FTD. I richiedenti possono aspettarsi di ricevere le revisioni raccomandate del loro piano di lavoro o del progetto della sperimentazione clinica come parte del processo di revisione.

clicca qui per visualizzare la RFP e accedere al portale della domanda.

Per domande relative al programma, si prega di contattare:

Per informazioni sulla presentazione della domanda, contattare:

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