AFTD ha completato il suo Voce del paziente rapporto, riassumendo e analizzando i dati e le prospettive di oltre 1.750 persone affette da FTD, partner di assistenza, caregiver e familiari.

I partecipanti hanno condiviso le loro intuizioni vitali attraverso entrambi il 5 marzo 2021 Sviluppo di farmaci incentrato sul paziente condotto esternamente (EL-PFDD) ospitato dall'AFTD, nonché un sondaggio approfondito sull'FTD condotto con il registro dei disturbi dell'FTD. I partecipanti descrivono in che modo l'FTD ha avuto un impatto sulle loro vite ed esprimono una forte determinazione a contribuire allo sviluppo di trattamenti che modificano la malattia prendendo parte a studi clinici e altre ricerche.

Il documento completo è stato creato per aiutare le autorità di regolamentazione della Food and Drug Administration (FDA) statunitense a comprendere le esperienze e le priorità delle persone che vivono con disturbi FTD e ciò che loro e i loro partner di assistenza/caregiver desiderano maggiormente vedere nelle opzioni terapeutiche.

Tra i suoi risultati:

• Più di 50% degli intervistati hanno visto almeno tre medici prima di ricevere una diagnosi corretta e a 44% è stata originariamente diagnosticata erroneamente un'altra condizione.
• Le persone diagnosticate e i partner di cura hanno riportato un'ampia gamma di sintomi sperimentati nei disturbi FTD, inclusi cambiamenti nel linguaggio, nel pensiero, nella personalità, nell'umore e nel funzionamento motorio, con pochi individui che hanno trovato sollievo da qualsiasi intervento medico o non medico esistente.
• Tra le persone diagnosticate, il sintomo più frequentemente citato come il più angosciante era la difficoltà con il linguaggio (inclusa l'incapacità di trovare la parola giusta, un calo della capacità di parlare o un calo della capacità di scrivere).
• L'87% delle persone diagnosticate ha dichiarato di essere "disposto" o "molto disposto" a partecipare a una sperimentazione clinica per sviluppare un trattamento FTD, mentre il 77% percento dei parenti geneticamente a rischio ha espresso la volontà di partecipare.

"I risultati di questo rapporto dimostrano non solo che l'FTD ha un impatto profondo sulle famiglie in innumerevoli modi, ma mostra anche che questa comunità è pronta e disposta a partecipare a studi clinici per accelerare lo sviluppo di trattamenti urgenti", ha affermato Susan LJ Dickinson, CEO di AFTD, MSGC.

Scarica il rapporto La voce del paziente Qui.