La società di biotecnologie Prevail Therapeutics, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha concesso la designazione Fast Track al suo programma sperimentale di terapia genica per rallentare la progressione della FTD nelle persone con a GRN mutazione.

Il programma, PR006, è stato sviluppato da Prevail come potenziale terapia genica una tantum per le persone con FTD causata da mutazioni nel GRN gene, che regola un tipo di proteina chiamata progranulina. La designazione FDA Fast Track, progettata per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione dei prodotti candidati per trattare condizioni gravi e soddisfare un'esigenza medica insoddisfatta, segna un importante progresso nello sviluppo di terapie per rallentare il progresso dell'FTD.

All'inizio di questo mese, Prevail ha annunciato che il La FDA ha approvato la sua applicazione Investigational New Drug (IND) per il programma PR006, e che la società possa procedere all'avvio delle prime fasi delle sperimentazioni cliniche.

“La decisione della FDA di concedere la Fast Track Designation per PR006 è un importante passo avanti nella nostra missione di fornire una terapia genica potenzialmente in grado di modificare la malattia alle persone affette da FTD-GRN il più rapidamente possibile ", ha affermato Asa Abeliovich, MD, Ph.D., fondatore e CEO di Prevail, in un comunicato stampa. “FTD-GRN progredisce rapidamente e attualmente non sono disponibili opzioni terapeutiche. Riteniamo che PR006 abbia il potenziale per soddisfare questa esigenza medica insoddisfatta e avere un impatto significativo per i pazienti".

clicca qui per leggere il comunicato stampa, emesso il 24 marzo.