L'approbation récente par la FDA d'un nouveau médicament pour traiter la SLA signale des développements importants et prometteurs pour notre communauté.

Dans les essais cliniques, le médicament, qui sera commercialisé sous le nom de Relyvrio (AMX0035), a passé avec succès les études de sécurité. Des études ont également produit des données suggérant que Relyvrio pourrait retarder la progression des symptômes de la SLA et prolonger la vie des personnes atteintes de SLA, mais ces preuves n'atteignent pas encore le niveau que la FDA exige habituellement avant d'approuver un médicament.

Dans un mémorandum récapitulatif de leur décision, la FDA a écrit qu'il y avait "une incertitude résiduelle quant aux preuves d'efficacité", mais que "compte tenu de la nature grave et potentiellement mortelle de la SLA et des besoins non satisfaits substantiels, ce niveau d'incertitude est acceptable dans cet exemple. »

La FDA décision, accompagné d'un délivré pour un médicament contre la maladie d'Alzheimer en 2021, signale la compréhension que, pour les personnes confrontées à des maladies en phase terminale qui présentent des souffrances importantes, un accès plus rapide à des traitements prometteurs pourrait potentiellement avoir des avantages pratiques pour les familles qui n'ont actuellement aucune autre option.

La société propriétaire de Relyvrio, Amylyx, devra continuer à collecter des données sur la façon dont les patients réagissent au traitement, même après sa mise sur le marché. Ils ont accepté de retirer le médicament du marché si de futures études démontrent qu'il n'est pas efficace.

L'AFTD recommande aux personnes atteintes de FTD-ALS de discuter avec leur médecin pour savoir si Relyvrio leur convient. Notez que le coût du médicament peut être une considération importante. La société mène un essai exploratoire pour tester l'effet de Relyvrio chez les personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer, mais aucune recherche clinique n'est disponible pour savoir si le médicament peut aider les personnes atteintes de troubles FTD.

L'AFTD et notre communauté ont des rôles essentiels à jouer alors que la FDA et les sociétés biopharmaceutiques s'efforcent de développer des traitements potentiels pour la FTD. Ensemble, nous pouvons aider à faire en sorte que les essais cliniques puissent apporter des avantages indispensables aux familles. Des annonces comme celle-ci nous donnent de plus en plus d'espoir pour un avenir sans FTD.