L'AFTD a organisé une Développement de médicaments axé sur le patient dirigé en externe (EL-PFDD) le 5 mars, permettant aux personnes diagnostiquées et aux soignants actuels et anciens une précieuse occasion unique d'informer le développement des processus réglementaires fédéraux pour les thérapies potentielles de la FTD.

Environ 550 personnes ont rejoint le livestream interactif, animé par Susan LJ Dickinson, PDG de l'AFTD, et James E. Valentine, qui travaillaient auparavant avec la FDA.

"Aux personnes et familles du monde entier qui vivent le voyage FTD chaque jour, cette réunion est pour vous", a déclaré Dickinson lors de la réunion. "C'est votre chance de vous assurer que la FDA comprend le besoin urgent de traitements contre la FTD, quels symptômes vous trouvez les plus pénibles et ce que vous attendriez le plus d'une thérapie approuvée."

Les réunions EL-PFDD aident à garantir que les expériences, les perspectives, les besoins et les priorités des personnes touchées par une maladie spécifique sont capturés et intégrés de manière significative dans le processus de réglementation des médicaments de la FDA. Ces réunions aident la FDA à comprendre ce que c'est que de vivre avec une maladie particulière avec une perspective d'initié sur ses symptômes et comment ils affectent la vie quotidienne.

La réunion PFDD dirigée par l'AFTD a présenté des commentaires en direct de personnes qui sont elles-mêmes diagnostiquées avec FTD ou qui sont des soignants actuels ou anciens. Les participants ont répondu en direct aux questions du sondage liées au FTD ; beaucoup ont appelé pour partager des histoires personnelles d'eux-mêmes ou de leurs proches. Les téléspectateurs ont également pu envoyer des commentaires écrits sur leurs expériences.

Suite à la réunion EL-PFDD, l'AFTD préparera un rapport résumant ces témoignages. Connu sous le nom de rapport "Voix du patient", ces résumés sont une ressource clé pour les régulateurs de la FDA pour aider à mieux comprendre ce que les personnes vivant avec la DFT et leurs partenaires de soins/soignants souhaitent le plus voir dans les options de traitement.

La voix du rapport du patient sera accessible au public sur le site Web de l'AFTD pour examen.