L'AFTD est heureuse d'annoncer les récompenses dans deux programmes de subventions qui soutiennent le développement de médicaments FTD : Accélérer la découverte de médicaments pour la dégénérescence frontotemporale, qui finance la recherche préclinique en partenariat avec l'Alzheimer's Drug Discovery Foundation, et la FTD Biomarkers Initiative. Thomas Kukar, PhD, professeur adjoint à l'Université Emory et ancien récipiendaire de la subvention pilote AFTD, a reçu une subvention de découverte de médicaments pour sa proposition, "Rescue of lysosomal dysfonction, neuroinflammation, and neurodegeneration by lysosomal GRN2 in a mouse model of PGRN deficiency and frontotemporal démence."

Le Dr Kukar s'efforcera de corriger les déficits causés par la mutation du NRG gène, l'une des causes génétiques les plus courantes de FTD, dans un modèle murin de FTD-GRN. Grâce à la thérapie génique, il remplacera les petites protéines appelées granulines qui aident à la dégradation et au recyclage des protéines usées dans les cellules cérébrales saines, mais qui sont perdues lorsque le NRG gène est muté. Si le rajout des granulines manquantes peut restaurer le recyclage normal des protéines et diminuer les comportements anormaux observés chez les souris non traitées, cette approche pourrait conduire à de nouveaux traitements pour FTD-GRN.

Adam Boxer, MD, PhD et Howard Rosen, MD de l'Université de Californie à San Francisco, ont reçu un prix FTD Biomarkers Initiative pour leur proposition, « Points finaux cliniques et IRM individualisés pour les essais cliniques sur la dégénérescence lobaire frontotemporale, une étude pilote ».

Leur étude abordera un problème important dans les essais cliniques FTD - comment évaluer l'efficacité d'un médicament dans un trouble dont les symptômes varient considérablement d'une personne à l'autre. En raison de cette variabilité, les mesures de résultats « taille unique » sont mal adaptées à l'évaluation des réponses aux médicaments.

Boxer et Rosen testeront une approche différente qui pourrait être mieux adaptée à la FTD : surveiller les symptômes cliniques et utiliser l'IRM pour suivre les changements dans les régions clés du cerveau sur de courts intervalles (similaire à l'espacement des mesures dans un essai clinique) pour identifier les mesures qui sont changeant le plus chez chaque participant, puis en utilisant ces paramètres pour construire des mesures de résultats pour cet individu. Ces profils personnalisés seront ensuite utilisés pour suivre la progression de la maladie et pourront finalement faciliter l'évaluation de nouveaux traitements contre la DFT.