L'AFTD est fière d'annoncer les récipiendaires les plus récents de nos subventions pilotes, qui fournissent un financement de démarrage aux chercheurs prometteurs de FTD : Andrew Arrant, PhD, de l'Université de l'Alabama à Birmingham, et David Butler, PhD, du Neural Stem Cell Institute à Fondation de recherche régénérative.

Le Dr Arrant a reçu la bourse pilote de science fondamentale 2019 pour son projet de recherche sur une cause fréquente de DFT génétique : les mutations du gène de la progranuline. Ces mutations entraînent une perte de la protéine progranuline que code le gène et une perte correspondante de ses nombreuses actions protectrices dans le cerveau. Les thérapies qui restaurent ses niveaux pourraient être efficaces dans la FTD - si elles ciblent la fonction spécifique qui est la plus critique pour prévenir la dégénérescence.

Le projet du Dr Arrant abordera cette question en modifiant la progranuline pour créer une forme qui agit uniquement sur les lysosomes, des structures qui font partie du système d'élimination des déchets de la cellule. En conséquence, ils seront en mesure de déterminer si c'est la clé de la capacité de la progranuline à protéger les cellules cérébrales. La réponse pourrait guider le développement de médicaments vers des traitements plus précis pour la FTD associée à la progranuline.

Le Dr Butler, récipiendaire de la subvention pilote de recherche translationnelle Susan Marcus 2019, évaluera un type unique d'anticorps, appelés intracorps, pour déterminer s'ils peuvent être utilisés pour réduire l'accumulation anormale de la protéine tau qui peut se produire dans la DFT.

Contrairement aux anticorps naturels, qui agissent à l'extérieur de la cellule, les intracorps sont des anticorps conçus en laboratoire qui restent à l'intérieur des cellules et peuvent être encore modifiés pour créer des protéines de créateurs avec des caractéristiques souhaitables supplémentaires. Les intracorps du Dr Butler se lieront à tau et auront également une «étiquette» moléculaire pour diriger la protéine liée vers le système d'élimination des déchets de la cellule. Il testera ses intracorps dans un nouveau modèle de culture cellulaire 3D ; s'ils sont efficaces, il espère les développer à terme comme thérapies anti-tau.