Les 8 et 9 mars, l'AFTD a accueilli la huitième réunion du groupe d'étude sur le traitement FTD (FTSG) à Washington DC, réunissant plus de 110 chercheurs, bailleurs de fonds et régulateurs FTD pour deux jours de présentations et de discussions sur les moyens de concevoir des essais cliniques efficaces pour FTD.

La conférence, "Méthodologie des essais cliniques et mesures des résultats pour la DFT», a été co-organisé par l'Institut national des troubles neurologiques et des accidents vasculaires cérébraux, avec un parrainage supplémentaire fourni par un certain nombre de partenaires à but non lucratif et à but lucratif. Les participants comprenaient 50 représentants de 27 sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques différentes, ainsi que des régulateurs de la Food and Drug Administration (FDA), qui est responsable de la surveillance des essais cliniques et de l'approbation finale de tout médicament.

La conception d'essais cliniques efficaces sur la FTD présente des défis spécifiques. À la fois parce que la FTD est encore difficile à diagnostiquer et parce qu'il s'agit d'une maladie rare, la population de personnes disponibles pour de tels essais est petite.

Les différences au sein des sous-types de FTD - diagnostics cliniques, pathologie sous-jacente de la maladie et étiologie (génétique ou sporadique) - sont des facteurs supplémentaires que les chercheurs qui cherchent à recruter des individus pour un essai clinique de FTD doivent gérer.

La conférence FTSG 2018 visait à adopter une approche créative pour résoudre ces problèmes. L'AFTD a jeté un large filet en recrutant des conférenciers pour la conférence sur invitation uniquement, en faisant venir des experts d'autres communautés de maladies rares, telles que la SLA et la neuro-oncologie, qui ont des décennies d'expérience dans la résolution de problèmes similaires. Les sujets spécifiques abordés comprenaient : le recrutement des patients, la conception de mesures de résultats qui améliorent la qualité de vie (plutôt que de simplement l'allonger) et les stratégies visant à encourager le partage des données entre les essais.

« En partageant leurs connaissances, ces collègues peuvent nous aider à faire progresser nos propres stratégies, réduisant ainsi de plusieurs années le temps qu'il nous faudrait pour générer des résultats significatifs à partir d'un essai », a déclaré la directrice scientifique de l'AFTD, Nadine Tatton, PhD. « Nous avons été ravis et encouragés par le niveau de collaboration dans la salle et par l'intérêt des participants à poursuivre ces importantes discussions.

Des sessions supplémentaires ont présenté une enquête sur le paysage des essais cliniques FTD menés à ce jour et ont exploré les façons dont «l'ère actuelle des mégadonnées» (telle que caractérisée par registres de patients, histoires naturelles et technologies portables) peuvent améliorer la manière dont les essais cliniques sont exécutés.

L'AFTD a fondé FTSG en 2010 pour promouvoir les interactions scientifiques et les collaborations entre les universités et l'industrie, dans le but ultime d'accélérer le développement de traitements efficaces pour la DFT et les troubles associés. Les organisateurs prévoient de publier un résumé de la réunion, afin de le promouvoir largement dans la communauté de la recherche.