Récemment, les membres de l'équipe de Denali Therapeutics ont donné un aperçu de leur travail et de leur partenariat avec Takeda pour développer une thérapeutique pour traiter la FTD-GRN (démence frontotemporale causée par la mutation du gène GRN) et ont partagé ce qui les incite à s'engager dans la recherche sur les maladies neurodégénératives.

 

Pourriez-vous partager l'approche de votre entreprise pour développer une thérapeutique axée sur la DFT ?

Denali s'engage à développer des thérapies pour les maladies neurodégénératives telles que la FTD. Historiquement, de nombreuses tentatives pour lutter contre ces maladies n'ont pas abouti. Nous croyons que nous pouvons surmonter ces obstacles en adhérant à trois principes scientifiques fondamentaux :

1. Les traitements expérimentaux Denali sont conçus pour cibler les processus ou les voies de la maladie qui sont à l'origine de la maladie sur la base de preuves issues de la génétique humaine.
2. Le cerveau humain contient environ 400 milles de vaisseaux sanguins. Ces vaisseaux sanguins sont tapissés de cellules endothéliales étroitement liées pour former la barrière hémato-encéphalique (BBB), qui protège le cerveau des toxines, mais a également été un obstacle à l'administration de traitements au cerveau. Denali a mis au point des traitements expérimentaux qui visent à traverser la BHE et à optimiser l'administration des traitements au cerveau.
3. Nous utilisons des biomarqueurs (substances qui peuvent être mesurées dans le sang ou d'autres fluides corporels et qui reflètent un effet biologique souhaité) pour surveiller la progression de la FTD-GRN et les effets du traitement. Cette approche nous aide à comprendre la sécurité et l'impact du traitement expérimental sur la maladie. Cela aide également à sélectionner les bons patients et la bonne dose pour le développement clinique.

En collaboration avec Takeda, nous appliquons ces principes pour développer le TAK-594/DNL593, un traitement potentiel de la démence frontotemporale causée par NRG mutations génétiques (FTD-GRN).

TAK-594/DNL593 est une thérapie expérimentale et n'est approuvée par aucune autorité sanitaire.

Qu'est-ce qui vous inspire, vous et vos collègues, à travailler dans le domaine des maladies neurodégénératives et de la DFT ?

Denali a été fondée pour vaincre la neurodégénérescence. Les maladies neurodégénératives sont l'un des plus grands défis de santé publique. Les changements dans le comportement et la personnalité d'une personne, ainsi que l'altération de ses capacités verbales en tant que symptômes de la progression de la DFT, sont dévastateurs pour les individus et leurs familles. Denali travaille à développer un traitement potentiel pour les personnes vivant avec FTD-GRN.

Alors que nous cherchons à sensibiliser le public à la FTD, qu'espérez-vous que les gens en viennent à comprendre sur la maladie ?

La communauté scientifique a fait d'énormes progrès dans la compréhension des causes profondes génétiques et biologiques de la DFT. Cette recherche a abouti à plusieurs nouvelles thérapies potentielles qui sont à l'étude en laboratoire et dans le cadre d'essais cliniques.

Il y a de bonnes raisons d'espérer que des traitements efficaces pour certains patients atteints de DFT se profilent à l'horizon. Bon nombre des traitements initiaux en cours de développement visent des formes génétiques de DFT, et les leçons tirées de ces efforts contribueront à ouvrir la voie à des traitements pour les formes non génétiques et d'autres maladies neurodégénératives également.

Cette année, l'AFTD s'attache à s'assurer que chaque histoire FTD compte. Pourquoi pensez-vous qu'il est important que les gens partagent leurs histoires et qu'ils aient des débouchés pour le faire ?

Lorsque des patients, des soignants et des membres de leur famille courageux partagent leur parcours et leur espoir pour l'avenir, cela sensibilise et rend urgente la lutte contre la DFT. Ces personnes inspirent notre travail quotidien dans le développement de futurs traitements qui feront une différence pour les familles vivant avec la DFT. S'il vous plaît contactez patients@dnli.com pour plus d'informations.

 

L'AFTD tient à exprimer sa gratitude à Denali Therapeutics et Takeda pour leur soutien à la conférence sur l'éducation 2023. Les sessions enregistrées de la conférence de cette année peuvent être visionnées sur AFTD Youtube canal.

Partager votre histoire est l'un des moyens les plus puissants de sensibiliser, d'éduquer et de soutenir les autres et de se défendre. Si vous souhaitez partager votre expérience FTD avec notre communauté, veuillez contacter info@theaftd.org.

Chaque histoire apporte une prise de conscience pour améliorer les choses pour la prochaine famille. 

Chaque histoire nous rapproche d'un avenir sans FTD.