L'accumulation anormale de la protéine TDP-43 se produit à la fois dans la FTD et la sclérose latérale amyotrophique (SLA), ce qui suggère que des perturbations de la fonction TDP-43 peuvent être au cœur des deux troubles. Au cours de la dernière décennie, les chercheurs ont fait des progrès remarquables dans la reconstitution de la biologie complexe de TDP-43, qui implique l'activité coordonnée de nombreuses autres protéines et la régulation de centaines de gènes. Mais tout comme connaître les nombreuses pièces qui composent une voiture n'explique pas comment ces pièces fonctionnent ensemble dans un véhicule en mouvement, connaître toutes les protéines et tous les gènes qui interagissent avec le TDP-43 n'explique pas comment il fonctionne dans des cellules cérébrales saines ou comment ce réseau se décompose en FTD et ALS.

Un domaine de recherche appelé biologie des systèmes pourrait aider à «assembler les pièces». En utilisant des outils et des techniques issus de la bioinformatique, de la biologie computationnelle et des statistiques, la biologie des systèmes peut permettre aux chercheurs de donner un sens à de grands ensembles de données pour mieux comprendre le fonctionnement des cellules dans la santé et la maladie. Dans d'autres maladies telles que le cancer et les maladies auto-immunes, les approches de la biologie des systèmes conduisent non seulement à des avancées dans la biologie de la maladie, mais ont également indiqué de nouvelles cibles pour le développement de médicaments et de biomarqueurs.

Les outils informatiques de pointe utilisés en biologie des systèmes pourraient entraîner des percées similaires pour la FTD et la SLA - si seulement les biologistes cellulaires et moléculaires travaillant sur la neurodégénérescence avaient plus d'occasions d'interagir avec des experts en biologie informatique. Du 23 au 25 avril, l'AFTD s'est associée au Centre Robert Packard pour la SLA de l'Université Johns Hopkins pour co-organiser un atelier interdisciplinaire unique, "Comprendre l'écosystème TDP-43 dans la SLA et le FTD : une perspective de la biologie des systèmes", au Four Seasons Hôtel à Baltimore pour offrir une telle opportunité. Au total, 31 experts en biologie TDP-43 et en biologie computationnelle ont assisté à l'atelier pour réfléchir à des stratégies d'application d'outils et de techniques de biologie des systèmes afin d'acquérir une compréhension plus approfondie des données FTD et ALS.

« Nous espérons que l'énergie et l'enthousiasme démontrés lors de cet atelier seront le point de départ d'une collaboration future », a déclaré Debra Niehoff, PhD, directrice de la recherche et des subventions à l'AFTD. "La biologie des systèmes est un exemple de la façon dont l'analyse des "big data" peut faire progresser le développement de nouveaux traitements pour la DFT et la SLA."