Avant qu’un médicament FTD potentiel ne soit testé dans le cadre d’essais cliniques, il est évalué sur des modèles cellulaires ou animaux. Ceci est fait pour confirmer qu'il pénètre dans le cerveau en quantités suffisantes et pour identifier les signes avant-coureurs d'effets indésirables, déterminer la dose optimale et démontrer son efficacité chez les animaux vivants. Depuis 2007, l'AFTD et la Alzheimer's Drug Discovery Foundation se sont associés pour financer le programme de subventions Accelerating Drug Discovery for FTD, qui soutient la recherche préclinique sur des médicaments nouveaux ou réutilisés prometteurs pour traiter la FTD.

L'AFTD est fière d'annoncer les lauréats des prix Accelerating Drug Discovery for FTD 2020 :

Wen-Hsuan Chang, PhD, responsable de la recherche chez AcuraStem Incorporated, une société de biotechnologie basée en Californie, a reçu un prix pour sa proposition intitulée « Développement d'un traitement par oligonucléotides antisens (ASO) PIKFYVE pour la FTD ». Le Dr Chang utilisera sa bourse pour tester un oligonucléotide antisens (ASO) qui cible l'enzyme PIKFYVE dans deux modèles murins de FTD. Sur la base d'études antérieures, elle pense que le blocage de l'enzyme augmentera la clairance des protéines endommagées ou déformées, telles que la protéine tau et le TDP-43, pour les empêcher de s'accumuler et d'endommager les cellules cérébrales.

Anna Orr, Ph. D., professeur adjoint de neurosciences à l'Université Cornell, a reçu un prix pour sa proposition intitulée « Optimisation principale de nouveaux bloqueurs sélectifs de site du complexe mitochondrial III ROS en tant que thérapies FTD. » Elle et ses co-chercheurs, les Drs. Adam Orr et Subhash Sinha développeront davantage un groupe de composés développés par son équipe, connus sous le nom de S3QEL, qui bloquent les radicaux libres nocifs dans les cellules cérébrales qui peuvent déclencher l'accumulation de protéines et l'inflammation. En améliorant les caractéristiques chimiques et pharmacologiques de ces composés, la Dre Orr et son équipe espèrent faire progresser une nouvelle approche prometteuse du traitement de la DFT.