Hier, Wave Life Sciences a annoncé qu'il a mis fin à son essai clinique FOCUS-C9 pour le médicament WVE-004, qui était en cours d'évaluation comme traitement potentiel des cas de DFT et de sclérose latérale amyotrophique (SLA) associés à une variation du gène C9orf72, la cause génétique la plus fréquente de DFT. Malgré cette nouvelle, l'AFTD applaudit Wave Life Science pour cet essai de panier révolutionnaire, qui a utilisé un seul traitement expérimental sur plusieurs conditions et a été le premier essai clinique d'une thérapie ciblant spécifiquement C9orf72-cas associés de DFT et de SLA.

"Le premier essai de Wave Life d'un C9orf72 est une indication prometteuse que la communauté de la recherche est sur la bonne voie pour développer des traitements pour la DFT et la SLA », a déclaré la PDG de l'AFTD, Susan LJ Dickinson, MSGC. "Bien que l'essai se soit terminé tôt, notre communauté devrait voir FOCUS-C9 comme une avancée majeure sur cette voie, et qui redouble l'engagement de l'AFTD à poursuivre notre travail collaboratif et proactif pour que des essais cliniques réussis se produisent dans l'espace ALS-FTD."

Bien que l'essai FOCUS-C9 n'ait trouvé aucune preuve d'un bénéfice clinique pour les participants atteints de DFT ou de SLA, il a aidé à tracer une voie prometteuse vers de futurs traitements. Il a confirmé que même si la FTD et la SLA sont moins courantes que certaines autres maladies neurodégénératives, des essais cliniques de nouveaux traitements sont réalisables et que les personnes vivant avec ces conditions sont désireuses de participer à de telles recherches. De plus, les réductions d'un biomarqueur clé de C9orf72-la FTD et la SLA associées, poly(GP), ont confirmé que le médicament WVE-004 avait atteint sa cible et était capable de modifier les niveaux de cette protéine toxique dans le liquide cérébral. L'essai FOCUS-C9 a également démontré la valeur des biomarqueurs - un domaine de recherche activement soutenu par l'AFTD - pour faire progresser le développement de médicaments contre la FTD et la SLA. Dans l'ensemble, WVE-004 a été bien toléré, avec seulement des effets secondaires légers dans la plupart des cas - un résultat avec des implications encourageantes pour les études futures de ce type de médicament, connu sous le nom d'oligonucléotide antisens.

L'AFTD a joué un rôle actif dans le soutien de l'essai FOCUS-C9 en partenariat avec l'Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF) par le biais du programme de financement Treat FTD Fund. Plus précisément, les fonds de l'AFTD ont été utilisés pour étendre l'essai afin d'inclure des fluides exploratoires et des biomarqueurs numériques en plus du poly(GP) afin que, quel que soit le résultat de l'essai, les chercheurs obtiennent les informations nécessaires pour améliorer les chances de succès des études futures.

Alors que la FTD et la SLA sont de plus en plus reconnues comme ayant des points communs aux niveaux moléculaire et clinique, l'AFTD a travaillé pour étendre sa collaboration avec les parties prenantes dans le domaine de la SLA. Cette annonce ne découragera pas ces partenariats et l'AFTD se tourne vers l'avenir pour soutenir les futurs essais. Un deuxième essai parrainé par l'industrie d'un médicament pour les personnes atteintes de C9orf72 variante, l'étude de Phase 2a du médicament TPN-101 de Transposon Therapeutics, est actuellement en cours. La recherche pour mieux comprendre les causes de la DFT génétique et sporadique afin d'identifier de nouvelles cibles pour le développement futur de médicaments est également un domaine d'étude actif. L'AFTD félicite Wave Life Sciences pour son engagement à partager les résultats des données de l'essai FOCUS-C9 lors d'un prochain congrès médical afin que tous les chercheurs puissent en tirer des enseignements.

L'AFTD continue de financer la science fondamentale et le développement de médicaments pour aider à développer la prochaine génération de thérapies à tester dans les essais cliniques, y compris le travail pour permettre l'infrastructure des essais cliniques par le biais d'activités telles que la convocation d'experts dans le domaine pour s'attaquer aux problèmes communs à toutes les recherches FTD à l'AFTD. Table ronde de recherche FTD. Plus tôt ce mois-ci, l'AFTD a annoncé une nouvelle subvention, les Digital Assessment Tools for FTD and ALS Awards, qui financeront des moyens innovants d'évaluer la progression des symptômes de la FTD et de la SLA à l'aide d'outils numériques tels que les smartphones et les trackers portables.

D'autres collaborations incluent les contributions de l'AFTD aux commentaires sur la planification stratégique du NINDS pour la SLA, la participation au consortium CReATe dirigé par l'association ALS, l'inclusion de leaders de la recherche sur la SLA au sommet Holloway 2022 et la participation au comité directeur de la première neuroscience translationnelle. C9orf72 FTD/ALS Summit parrainé par la Barrow Neurological Foundation, David et Weezie Reese et la Arizona Community Foundation.

Ces partenariats et la volonté d'entreprises comme Wave Life Sciences d'investir dans des essais cliniques donnent à notre communauté l'espoir que nous sommes plus proches que jamais de trouver un traitement pour ces maladies dévastatrices.
L'AFTD demande que Participants à l'essai FOCUS-C9 contacter le point de contact de leur site d'étude s'ils ont des questions. Les personnes intéressées à se tenir au courant des opportunités d'essais cliniques FTD sont encouragées à s'inscrire au registre des troubles FTD (ftdregistry.org).